美國(guó)FDA于2019年11月15日宣布批準(zhǔn)諾華公司(Novartis)藥物Adakveo(crizanlizumab-tmca)用于年齡在16歲及以上人群治療鐮狀細(xì)胞病(Sickle cell disease,SCD)并發(fā)癥血管閉塞危象(vaso-occlusive crisis)。

鐮狀細(xì)胞病又稱鐮狀細(xì)胞性貧血癥(Sickle Cell Anemia)，這是一種遺傳性疾病，患者的紅細(xì)胞形狀出現(xiàn)異常，呈鐮刀狀或者新月狀，會(huì)導(dǎo)致血管內(nèi)血液流動(dòng)不暢，血氧傳輸受限，引起嚴(yán)重的疼痛和器官損傷。鐮狀細(xì)胞病的特征是會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的慢性炎癥，引發(fā)血管閉塞危象(鐮刀形紅細(xì)胞血管閉塞危象)，患者會(huì)出現(xiàn)極度疼痛發(fā)作和器官受損。血管閉塞危象并發(fā)癥是鐮狀細(xì)胞病患者出急診就診和住院的最常見原因。

據(jù)美國(guó)疾病預(yù)防控制中心(CDC)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，美國(guó)共有約10萬(wàn)人患鐮狀細(xì)胞病，非洲裔美國(guó)人(黑人)高發(fā)，平均每365名非洲裔嬰幼兒就有1人發(fā)病。

Adakveo是FDA批準(zhǔn)的第1種用于治療鐮狀細(xì)胞病的靶向藥物，它可以抑制引發(fā)血管閉塞危象的某種特定選擇素。Adakveo的有效性經(jīng)1項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)驗(yàn)證，該試驗(yàn)有198名曾有血管閉塞危象病史的鐮狀細(xì)胞病患者參加，受試者被隨機(jī)分組，分別服用Adakveo(治療組)和安慰劑(對(duì)照組)。結(jié)果顯示，治療組患者每年因出現(xiàn)血管閉塞危象而就醫(yī)的次數(shù)(中位數(shù)為1.63次)比對(duì)照組(中位數(shù)為2.98次)減少了，而且治療組中36%的患者在治療期間從未出現(xiàn)血管閉塞危象并發(fā)癥，治療開始后患者首次出現(xiàn)血管閉塞危象的時(shí)間也出現(xiàn)了延遲，從1.4月延遲至4.1月。

Adakveo常見的不良反應(yīng)有背痛、惡心、發(fā)熱和關(guān)節(jié)痛。醫(yī)生應(yīng)對(duì)患者的注射部位反應(yīng)予以留意，如果出現(xiàn)嚴(yán)重的注射部位反應(yīng)則應(yīng)停止用藥治療。此外醫(yī)生要對(duì)服用Adakveo患者的血小板計(jì)數(shù)或血小板凝聚功能進(jìn)行監(jiān)測(cè)(報(bào)告的患者血小板計(jì)數(shù)可能比實(shí)際血小板計(jì)數(shù)要低很多)。建議醫(yī)生盡快進(jìn)行血小板計(jì)數(shù)檢測(cè)或使用檸檬酸鈉抗凝管。

FDA在審批Adakveo時(shí)采用了優(yōu)先審評(píng)審批程序(Priority Review)并授予其突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。