張達明

家住美國內(nèi)華達州的休·亨普爾與妻子克里斯有一對漂亮的雙胞胎女兒艾迪生和卡茜迪。看著兩個女兒一天天茁壯成長，夫婦倆干什么都干勁十足。

然而，厄運不期而至。艾迪生和卡茜迪在兩歲時，因患重感冒入院接受治療。其間，醫(yī)生發(fā)現(xiàn)兩姐妹的脾臟異常腫大，卻無法判定個中原因。克里斯在對女兒的日常觀察中發(fā)現(xiàn)，她們不僅注意力不集中，走路時也難以保持平衡和協(xié)調(diào)，不會蹦跳……

女兒的反常讓克里斯心急如焚，她帶她們四處求醫(yī)，最終于2007年10月，在明尼蘇達州羅切斯特市的梅奧診所得到確診。兒童神經(jīng)病學(xué)專家馬克·帕特森告訴克里斯：“兩個孩子患了C型尼曼·皮克病?；歼@種病的孩子出生后數(shù)年內(nèi)表現(xiàn)正常，但會逐漸出現(xiàn)食欲消減、詞匯減少、肝脾大以及智力和運動發(fā)育減退等癥狀，并會逐漸失去思考和判斷能力，在維持身體平衡和協(xié)調(diào)等方面也會出現(xiàn)困難。即使采用目前最好的維持療法，也極有可能過早死亡。”

專家還告訴克里斯，C型尼曼·皮克病極為罕見，全球僅有500名確診患者，現(xiàn)階段還無有效的治療藥物，每年僅用于穩(wěn)定病情的費用就需16萬美元。

專家的介紹，讓克里斯頓如五雷轟頂，她含淚對帕特森醫(yī)生說：“即使我們傾家蕩產(chǎn)，也要挽救兩個女兒的生命，求您一定想辦法治好她們。”帕特森苦笑著，無奈地搖搖頭。

克里斯不甘心兩個可愛的女兒就這樣離她而去，她決心和孩子一起，與病魔抗爭到底。

為了不讓女兒發(fā)生意外，克里斯特意將父母接來照顧她們，她則辭掉心愛的工作，專門注冊了一個網(wǎng)站，搜集信息求醫(yī)問藥，希望奇跡在某一天突然出現(xiàn)。她說：“疾病時刻威脅著兩個孩子的生命，我現(xiàn)在能做的，就是遇見每一塊石頭都要翻開探個究竟，我就不信找不到救治女兒的良藥。”

今年初，克里斯偶然得到一個信息：一種叫環(huán)糊精的藥物，已在尼曼·皮克病鼠類的試驗中獲得成功。盡管藥物目前還處于試驗階段，但克里斯還是看到了巨大希望。

她立即向美國食品和藥物管理局提出“同情使用”的申請。在她的不懈努力和堅持下，美國食品藥品監(jiān)督管理局最終批準將環(huán)糊精在艾迪生和卡茜迪的身上進行試驗。

試驗開始前，兒童神經(jīng)病學(xué)專家馬克·帕特森提醒克里斯：“環(huán)糊精在鼠類的試驗中確實對尼曼·皮克病相關(guān)癥狀有一定的積極作用，但鼠類試驗的成功，并不意味著人體試驗也一定會成功，它的風(fēng)險很大，而且目前還沒有一名患者敢于做它的試驗者，你要認真考慮后再做決定?！?/p>

克里斯沒有絲毫猶豫，對帕特森說：“即使治療失敗，也能為后來的患者提供借鑒，我的女兒和我一樣無怨無悔！”帕特森被她的勇敢和堅毅所感動，不久前，環(huán)糊精藥物已被注入艾迪生和卡茜迪的皮下導(dǎo)管，流淌于她們的血液中。

帕特森說：“無論艾迪生和卡茜迪的治療結(jié)果如何，但克里斯一家對C型尼曼·皮克病的治療做出了杰出貢獻，值得我們每一個人尊敬。作為母親，克里斯為女兒求治中承受的巨大心理壓力是常人難以想象的，她的兩個女兒也會為自己有這樣的母親而感到自豪和驕傲！”