南方周末特約撰稿　張?zhí)锟?/p>

獨自去藥店買“偉哥”，靠吃“偉哥”續(xù)命5年，河南許昌8歲女童小雅（化名）的故事被曝光后，引起公眾對肺動脈高壓病患群體的關(guān)注。2019年11月27日，在愛心藥企的幫助下，小雅的媽媽帶女兒南赴廣州，為她做全面檢查。小雅患的是特發(fā)性肺動脈高壓，屬于罕見病，具體病因仍然難以查清。

參加會診的中國工程院院士鐘南山表示，患者群體普遍吃不起藥，建議偉哥類藥品進(jìn)入醫(yī)保，這對于治療特發(fā)性肺動脈高壓有極大意義。另一方面，即便不能確定病因，靠吃兩種藥（其中一類是偉哥），也可以控制小雅的病情，讓其能短距離步行、正常上學(xué)。只有在以后小雅病情惡化，再考慮做肺移植。

不只是鐘南山，其他醫(yī)生也提出過類似的建議。從現(xiàn)實情況看，這是一個值得認(rèn)真對待的情況。

肺動脈高壓被稱為“心血管疾病中的癌癥”，患者肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈藍(lán)紫色，因此又稱為“藍(lán)嘴唇”病人。該病患病率約為1%，國內(nèi)肺動脈高壓患者至少500萬，如得不到有效治療，患者平均存活年限僅2.8年。

肺動脈高壓分為原發(fā)性（特發(fā)性）肺動脈高壓和繼發(fā)性肺動脈高壓。其中，原發(fā)性肺動脈高壓無法查清明確的病因，屬于罕見病，其發(fā)病率在百萬分之十五至五十之間，保守估計，我國有此類患者3萬-5萬人。

只有3萬-5萬原發(fā)性肺動脈高壓患者顯然是一種孤兒?。ㄖ感∮?0萬分之一的病，但也包括一些不是很少見，但被人們忽視的“沒有家”的疾?。?，這些患者的治療處于極為困難的境地，要么無藥可治，要么藥物太貴，且又沒有納入醫(yī)保，靠個人和家庭財力根本無法支撐。

原發(fā)性肺動脈高壓就是如此?，F(xiàn)在可以采取服用“坦類”和“偉哥類”藥物來治療，但對肺動脈高壓患者的效應(yīng)因人而異，不過整體來說，多數(shù)患者能通過吃藥控制病情。原因在于這類藥品有利于擴張血管及降壓，對肺動脈高壓患者有顯著效果。

但是，這類藥物的價格也比較高。之前小雅曾吃過一年的進(jìn)口靶向藥波生坦，后來改吃偉哥，患病5年來，為了給小雅治病，整個家庭支出近50萬元。而且，如果多種藥物聯(lián)合服用，每年可能需要20萬-30萬元。這對于一般的家庭是難以承受的。即便進(jìn)入醫(yī)保，這類藥物其實也讓很多患者吃不起。

在小雅去廣州會診之前幾天，國家醫(yī)保藥品新增70個，其中4個治療肺動脈高壓的藥品首次跨入醫(yī)保大門，分別是波生坦、馬昔騰坦、利奧西呱和司來帕格。對此，肺動脈高壓病友的微信群很熱鬧，不少人歡呼、興奮，但小雅的媽媽也表示，“雖然進(jìn)入醫(yī)保，我們也吃不起，但這終究是一個好的開始?！?/p>

現(xiàn)在，如果能把偉哥納入醫(yī)保，可以進(jìn)一步減輕病人的負(fù)擔(dān)。進(jìn)口的波生坦每粒357元，進(jìn)口的西地那非（偉哥）1粒136元，仿制的枸櫞酸西地那非片（偉哥）只有約20元。如果仿制藥也能進(jìn)入醫(yī)保，就會讓很多病人吃得起了。

讓偉哥進(jìn)入醫(yī)保以治療肺動脈高壓的意義還在于，可以讓藥物發(fā)揮一藥多用和老藥新用的功能，這對于減輕藥物研發(fā)的經(jīng)濟壓力和減少研發(fā)周期具有重要意義。美國塔夫茨大學(xué)藥物研發(fā)中心一項全面地評估藥物研發(fā)成本的研究表明（對10家制藥公司在臨床前研究方面1990-2010年的年花費統(tǒng)計），每得到一個成功獲批上市的新藥，平均要花費大約25.58億美元，這是換算到2013年的美元成本。

到了2017年，這個成本上升到26億-27億美元，且耗時10年。在所有藥物研發(fā)中，新藥研發(fā)成功率還不到1/10。因此研發(fā)人員希望老藥能夠新用，以減少成本，增加藥物的利用率。