——程文迪 孫 輝 房 良 王海銀

1 泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估現(xiàn)狀

1.1 發(fā)展歷程

自2006年開(kāi)始，泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(Health Technology Assessment,HTA)在國(guó)家政策決策中開(kāi)始發(fā)揮關(guān)鍵作用并引起重視[1]。2007年，泰國(guó)衛(wèi)生干預(yù)和技術(shù)評(píng)估中心(Health Intervention and Technology Assessment Program，HITAP)在公共衛(wèi)生部(Ministry of Public Health,MOPH)政策和戰(zhàn)略下正式成立[2]。2008 年，HITAP支持開(kāi)發(fā)HTA生活質(zhì)量測(cè)量工具,并與瑪希隆大學(xué)(Mahidol University)合作，制定了衛(wèi)生保健服務(wù)的標(biāo)準(zhǔn)成本清單。2009年，“國(guó)家基本藥物清單”(National List of Essential Medicine, NLEM)將藥物的成本效益納入了考慮標(biāo)準(zhǔn)。自那時(shí)以來(lái)，HITAP成為制定國(guó)家基本藥物清單小組委員會(huì)下的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)工作組(Health Economic Working Group, HEWG)成員，同時(shí)成為福利包和服務(wù)提供發(fā)展小組委員會(huì)(Subcommittee for Development of Benefit Package and Service Delivery, SCBP)秘書(shū)，開(kāi)展方法學(xué)研究，為制定全民健康保險(xiǎn)(Universal Health Coverage, UHC)下的福利包提供信息。HITAP和HTA方面其他專(zhuān)家制定了HTA方法準(zhǔn)則，將之作為國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)方法。

2010年，HITAP與泰國(guó)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合會(huì)合作，促進(jìn)合理使用藥物，與韓國(guó)、中國(guó)臺(tái)灣和馬來(lái)西亞的HTA

圖1 泰國(guó)HTA發(fā)展歷程

圖2 泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估決策轉(zhuǎn)化流程

機(jī)構(gòu)合作，為亞洲地區(qū)國(guó)家建立了HTA網(wǎng)絡(luò)。同年，HITAP基金會(huì)成立。2011年，HITAP發(fā)布HTA過(guò)程指南，詳細(xì)闡明了HTA研究具體實(shí)施步驟。2013年，HITAP和其他衛(wèi)生專(zhuān)家采取行動(dòng)，推動(dòng)世界衛(wèi)生組織(WHO)東南亞區(qū)域委員會(huì)通過(guò)了關(guān)于衛(wèi)生干預(yù)和技術(shù)評(píng)估的決議，以支持全民醫(yī)保。2014年，設(shè)立了HITAP國(guó)際部 (HITAP International Unit, HIU)，協(xié)助起草了關(guān)于在泰國(guó)開(kāi)展和使用HTA系統(tǒng)和程序的決定，更新了生活質(zhì)量衡量工具和HTA方法指南，該準(zhǔn)則正處于第2版[3]。HITAP發(fā)展歷程見(jiàn)圖1。

1.2 具體應(yīng)用

隨著HTA不斷發(fā)展，其具體應(yīng)用逐步深入。從評(píng)估類(lèi)別來(lái)看，涵蓋藥物、醫(yī)療器械、手術(shù)方案、公共衛(wèi)生領(lǐng)域等。就評(píng)估目的而言，涉及疾病治療研究較多，產(chǎn)出結(jié)果可轉(zhuǎn)化為臨床診療指南與公共衛(wèi)生操作指南等。從評(píng)估內(nèi)容來(lái)看,安全性分析、臨床成本效果分析是衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估最主要的內(nèi)容，采用證據(jù)來(lái)源，如系統(tǒng)評(píng)價(jià)、meta分析以及隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)等。研究表明，泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估有助于增強(qiáng)政策決定的合法性。目前仍有改進(jìn)衛(wèi)生保健服務(wù)使用情況的余地，包括向患者代表和民間團(tuán)體提供技術(shù)支持，加強(qiáng)保健專(zhuān)業(yè)人員之間的溝通，以及側(cè)重健康促進(jìn)和疾病預(yù)防等領(lǐng)域[4]。

1.3 機(jī)構(gòu)建設(shè)與發(fā)展

HITAP是泰國(guó)MOPH下設(shè)的一個(gè)半自治、非營(yíng)利性研究機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)具體HTA工作。HITAP的主要職責(zé)是通過(guò)對(duì)藥品、醫(yī)療器械、健康干預(yù)、個(gè)人和社區(qū)健康、疾病預(yù)防措施以及涉及社會(huì)衛(wèi)生福利政策的衛(wèi)生技術(shù)和項(xiàng)目進(jìn)行HTA評(píng)估，為國(guó)家相關(guān)政策的制定(包括國(guó)家基本藥物目錄制定、UHC福利包范圍制定等)提供決策支持[5]。

HITAP活動(dòng)資金主要來(lái)源于MOPH政府財(cái)政撥款。2010年成立了HITAP基金會(huì)，在財(cái)政上實(shí)行自我管理。此外，HITAP還會(huì)得到非營(yíng)利組織的支持。WHO、洛克菲勒基金會(huì)、比爾及梅林達(dá)·蓋茨基金會(huì)和NICE國(guó)際部等捐助方也提供了國(guó)際支持。為了保證中立性，HITAP不接受營(yíng)利性組織或由營(yíng)利性組織資助機(jī)構(gòu)的任何贈(zèng)款和支持。

2 泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估運(yùn)行機(jī)制

2.1 泰國(guó)HTA決策轉(zhuǎn)化流程

由行業(yè)代表、普通群眾、政策制定者、衛(wèi)生專(zhuān)家、患者組織、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、民間團(tuán)體等群體組成的利益相關(guān)方進(jìn)行選題申報(bào)；選題決策工作組根據(jù)受影響人群的問(wèn)題迫切性、技術(shù)的可靠性和適用性、對(duì)家庭的經(jīng)濟(jì)影響(如公平性、倫理等)，對(duì)申報(bào)的選題進(jìn)行優(yōu)先級(jí)別排序；NHSO衛(wèi)生福利服務(wù)發(fā)展委員會(huì)擁有最終確定選題的權(quán)力；選題確定后，由HITAP進(jìn)行衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估；最后，由NHSO衛(wèi)生福利服務(wù)發(fā)展委員會(huì)進(jìn)行決策轉(zhuǎn)化，決定是否變更衛(wèi)生福利包，具體流程見(jiàn)圖2[4]。

2.2 泰國(guó)HITAP衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估策略

HITAP的目標(biāo)是使衛(wèi)生技術(shù)在泰國(guó)社會(huì)中“可獲得”“可利用”和“適當(dāng)利用”。為實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，需采用國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)研究方法對(duì)衛(wèi)生技術(shù)進(jìn)行有效和透明地評(píng)估，并將評(píng)估結(jié)果分享給社會(huì)各利益相關(guān)方。參與衛(wèi)生系統(tǒng)的機(jī)構(gòu)納入技術(shù)時(shí)需要考慮來(lái)自評(píng)估的信息和證據(jù)(如安全性、有效性、質(zhì)量和衛(wèi)生技術(shù)的必要性)。根據(jù)這一概念框架，HITAP采取了5項(xiàng)策略(圖3)，這些策略涉及、支持并促進(jìn)泰國(guó)HTA系統(tǒng)發(fā)展，并將HTA組織制度化。

策略1：研究和開(kāi)發(fā)一項(xiàng)基本制度，以便在泰國(guó)建立衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)和知識(shí)體系，須達(dá)到國(guó)際水平，而且應(yīng)考慮到泰國(guó)的資源和基礎(chǔ)設(shè)施制約因素。

策略2：在個(gè)人和組織兩級(jí)加強(qiáng)衛(wèi)生系統(tǒng)、衛(wèi)生保健以及衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估方面的能力，以便在短期和長(zhǎng)期為衛(wèi)生技術(shù)組織提供服務(wù)，并收集相關(guān)資料，推進(jìn)人力資源能力建設(shè)。

圖3 泰國(guó)HITAP衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估5大策略

表1泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估指南

構(gòu)成要素具體內(nèi)涵參考界定研究范圍包括對(duì)有關(guān)方案和目標(biāo)人群進(jìn)行全面描述。最可取的研究視角是社會(huì)角度,但如提供理由,可接受其他角度[8]。選擇對(duì)照對(duì)照組應(yīng)是最常用的現(xiàn)行做法。在某些情況下,也可是最有效的替代辦法[8]。確定經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)類(lèi)型推薦成本效用分析(Cost Utility Analysis, CUA)。在只有對(duì)照組替代辦法的中間結(jié)果情況下,也可使用成本效果分析(Cost Effectiveness Analysis, CEA) [9]。成本測(cè)量泰國(guó)主要從社會(huì)角度衡量經(jīng)濟(jì)成本。成本類(lèi)別包括直接醫(yī)療費(fèi)用、直接非醫(yī)療費(fèi)用和間接費(fèi)用。此外,還可采用衛(wèi)生系統(tǒng)、第三方支付者、提供者和患者觀點(diǎn)[10]。臨床效果測(cè)量經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究應(yīng)應(yīng)用臨床有效性。對(duì)高質(zhì)量的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)進(jìn)行系統(tǒng)回顧和meta分析[11]。效用測(cè)量推薦EQ-5D方法,其具有一定可行性和有效性[12]。時(shí)間貼現(xiàn)成本和效果的統(tǒng)一貼現(xiàn)率為3%,敏感性分析的差異范圍為0%～6%。時(shí)間范圍足夠長(zhǎng),可捕捉到項(xiàng)目的全部成本和效果[13]。不確定性處理和敏感性分析泰國(guó)HITAP總結(jié)了靈敏度分析的基本原理,并建議概率靈敏度分析是處理參數(shù)不確定性的最佳方法[14]。數(shù)據(jù)和結(jié)果的呈現(xiàn)提出推薦的報(bào)告格式,包括10個(gè)關(guān)鍵要素:界定研究范圍;對(duì)照組選擇;確定經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)類(lèi)型;成本測(cè)量;臨床效果測(cè)量;時(shí)間處理;處理不確定性和敏感性分析;結(jié)果介紹;結(jié)果討論;披露資金和作者的利益沖突[15]。公平性權(quán)重除了經(jīng)濟(jì)評(píng)估,必須將衛(wèi)生系統(tǒng)可行性和影響分析、公平視為任何衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估活動(dòng)的一部分[16]。HTA的政策制定與作用泰國(guó)存在諸多阻礙決策者和實(shí)踐者利用HTA的關(guān)鍵因素。同時(shí)基于HTA的臨床指南逐漸削弱了專(zhuān)業(yè)自主權(quán)[17]。

策略3：評(píng)估有關(guān)公共優(yōu)先事項(xiàng)衛(wèi)生技術(shù)和政策。利用策略1制定方法指南，利用策略2建設(shè)人力資源，以進(jìn)行全面技術(shù)評(píng)估。HITAP確定HTA研究課題。研究結(jié)果信息將協(xié)助決策者作出有關(guān)衛(wèi)生技術(shù)的資源分配決定。

策略4：向決策者、醫(yī)生和公眾傳播研究成果。探討泰國(guó)及其他國(guó)家引進(jìn)HTA的經(jīng)驗(yàn)，支持發(fā)展國(guó)家HTA機(jī)構(gòu)，并配備必要基礎(chǔ)設(shè)施和有效、透明、連貫的管理機(jī)制。該組織的運(yùn)作必須適合泰國(guó)情況，并為廣大公眾所接受。

策略5：(1)加強(qiáng)國(guó)家和國(guó)際HTA組織學(xué)術(shù)界與利益相關(guān)方之間的聯(lián)系，完善政治治理制度，評(píng)估各組織的工作程序以及HTA研究對(duì)整個(gè)社會(huì)的影響。制定泰國(guó)HTA專(zhuān)題優(yōu)先排序和選擇系統(tǒng)機(jī)制。(2)在泰國(guó)發(fā)起和發(fā)展技術(shù)組織網(wǎng)絡(luò)。(3)建立國(guó)際合作。

3 泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估規(guī)范化工具

3.1 泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估指南

截至 2006 年底，泰國(guó)HITAP征詢(xún)?nèi)珖?guó)各地的專(zhuān)家為泰國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南的發(fā)展擬出了具體計(jì)劃，經(jīng)過(guò)專(zhuān)家審議各關(guān)鍵標(biāo)準(zhǔn)，2007年下半年起草了指導(dǎo)方針。通過(guò)一系列協(xié)商會(huì)議將該草案呈現(xiàn)給各利益相關(guān)方，包括專(zhuān)家、公共衛(wèi)生部、國(guó)家衛(wèi)生安全局、社會(huì)保障辦公室、泰國(guó)健康基金會(huì)、財(cái)政部、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、醫(yī)療服務(wù)提供者和各藥品公司的代表，指南制定者為泰國(guó)健康促進(jìn)基金會(huì)[6-7]。

該指南的詳細(xì)內(nèi)容側(cè)重于“經(jīng)濟(jì)評(píng)估”，既考慮到與提供衛(wèi)生保健干預(yù)有關(guān)的比較成本，又考慮到以臨床單位、健康偏好或金錢(qián)利益衡量的比較效果，具體見(jiàn)表1。

3.2 泰國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南

泰國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)不僅要考慮藥物的安全性和有效性，還要考慮藥效和成本。例如，在修訂2004年國(guó)家醫(yī)療保險(xiǎn)標(biāo)準(zhǔn)時(shí)，明確適用了“iSafE評(píng)分”(Information, Safety and Ease of Use and Efficacy Score, iSafE)和“基本醫(yī)療成本指數(shù)”( Essential Medical Cost Index, EMCI)方面的成本和效率標(biāo)準(zhǔn)。iSafE代表信息、安全和易用性(即患者依從性)和每種藥物的有效性，并用作計(jì)算分?jǐn)?shù)的基礎(chǔ)。綜合iSafE評(píng)分(從0到1)表示每種藥物的相對(duì)價(jià)值。在同一組中，iSafE評(píng)分超過(guò)第50百分位數(shù)的藥物通過(guò)質(zhì)量閾值進(jìn)一步評(píng)估，在應(yīng)用EMCI作為序貫標(biāo)準(zhǔn)時(shí)，每個(gè)iSafE評(píng)分的每日限定劑量(DDD)成本越低，被納入NLEM的可能性越大。自從2004年NLEM修訂版確定以來(lái)，iSafE評(píng)分和EMCI已經(jīng)建立并應(yīng)用于NLEM修訂版，但仍存在一定局限性，如這些標(biāo)準(zhǔn)不能用于具有不同或多重結(jié)果的藥物，或?qū)⑺幬飪r(jià)值與其他治療方式(如外科手術(shù)或放射治療)進(jìn)行比較[18]。

3.3 泰國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估數(shù)據(jù)庫(kù)開(kāi)發(fā)

泰國(guó)開(kāi)發(fā)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估數(shù)據(jù)庫(kù)，目的是改善衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估信息的可獲取性和適用性。該數(shù)據(jù)庫(kù)(https://www.db.hitap.net)包括：(1)經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究。即成本最小化分析、成本效益分析和成本效用分析；(2)結(jié)果評(píng)價(jià)研究。即隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)；(3)定量測(cè)量生活質(zhì)量研究。每一項(xiàng)經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究都有質(zhì)量評(píng)價(jià)，這將有助于讀者了解并適當(dāng)利用這些信息，也可能提高研究人員對(duì)遵守指南的認(rèn)識(shí)[19]。

4 對(duì)我國(guó)的啟示

4.1 加快我國(guó)HTA機(jī)構(gòu)建設(shè)

國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于改革完善醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)綜合監(jiān)管制度的指導(dǎo)意見(jiàn)》國(guó)辦發(fā)〔2018〕63號(hào)文中指出，強(qiáng)化國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估支持力度，發(fā)揮衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估在醫(yī)療技術(shù)、藥品、醫(yī)療器械等臨床準(zhǔn)入、規(guī)范應(yīng)用、停用、淘汰等方面的決策支持作用。我國(guó)面臨著衛(wèi)生支出不斷增長(zhǎng)、衛(wèi)生資源配置不合理等挑戰(zhàn)，亟需使用 HTA進(jìn)行合理決策。在此背景下，我國(guó)設(shè)立了國(guó)家級(jí)HTA機(jī)構(gòu)，并建立了HTA決策轉(zhuǎn)化的國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)和流程，將對(duì)各地區(qū)HTA 機(jī)構(gòu)的設(shè)立與發(fā)展起到關(guān)鍵指導(dǎo)作用。鼓勵(lì)地區(qū)設(shè)立HTA機(jī)構(gòu)，依據(jù)自身情況進(jìn)行經(jīng)濟(jì)發(fā)展?fàn)顩r、社會(huì)人口情況、疾病譜構(gòu)成、衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展?fàn)顩r等衛(wèi)生評(píng)估，同時(shí)對(duì)本地區(qū)衛(wèi)生系統(tǒng)和人口健康等實(shí)際情況進(jìn)行差異化決策。

從泰國(guó)經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，其衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)性質(zhì)為政府半自治性質(zhì)的非營(yíng)利性機(jī)構(gòu)，資金主要來(lái)源于政府，提示我國(guó)應(yīng)大力支持HTA機(jī)構(gòu)建設(shè)，并提供資金支持，以提高衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的權(quán)威性和公正性。

4.2 建立HTA決策轉(zhuǎn)化機(jī)制

泰國(guó)已建立起一套完整規(guī)范的決策轉(zhuǎn)化流程。我國(guó)也可建立HTA決策轉(zhuǎn)化的國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)和流程，開(kāi)展獨(dú)立的HTA服務(wù)于決策。由各利益相關(guān)方進(jìn)行選題申報(bào)，各地方可靈活地以當(dāng)?shù)馗咝?、醫(yī)學(xué)研究院等單位為依托開(kāi)展HTA選題優(yōu)先級(jí)確定，優(yōu)先領(lǐng)域確定后由國(guó)家和地方HTA機(jī)構(gòu)開(kāi)展評(píng)估，最終由國(guó)家醫(yī)療保障局進(jìn)行決策轉(zhuǎn)化，確定是否納入醫(yī)保目錄。

4.3 建立HTA規(guī)范化工具

為更好地滿(mǎn)足衛(wèi)生技術(shù)研發(fā)部門(mén)、生產(chǎn)部門(mén)、衛(wèi)生服務(wù)提供機(jī)構(gòu)、衛(wèi)生技術(shù)行政管理部門(mén)以及廣大社會(huì)公眾對(duì)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的需求，建議通過(guò)建立衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的規(guī)范化工具，從衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的研究范圍界定、對(duì)照組選擇、評(píng)估類(lèi)型確定、成本測(cè)量、效果測(cè)量、效用測(cè)量、時(shí)間貼現(xiàn)、不確定性處理和敏感性分析、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估結(jié)果表述、公平性權(quán)重和衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估政策制定等角度入手，切實(shí)提高評(píng)估技術(shù)科學(xué)性水平，緊跟研究前沿，保證衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究質(zhì)量。對(duì)于評(píng)估方案的實(shí)施和評(píng)估報(bào)告的書(shū)寫(xiě)，應(yīng)結(jié)合實(shí)際，根據(jù)指南和標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行。衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估報(bào)告在正式公布前，必須交由國(guó)內(nèi)、甚至國(guó)際專(zhuān)家評(píng)議，由相關(guān)專(zhuān)業(yè)(如醫(yī)學(xué)、經(jīng)濟(jì)、管理、倫理、法學(xué)等)專(zhuān)家從不同的專(zhuān)業(yè)視角對(duì)評(píng)估報(bào)告審議，以促進(jìn)評(píng)估報(bào)告的進(jìn)一步修改完善[20]。參考國(guó)外HTA的評(píng)估指南，逐步建設(shè)和發(fā)展形成適合我國(guó)的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和程序，引導(dǎo)形成合理有序的證據(jù)生產(chǎn)機(jī)制[21]。

4.4 建立HTA數(shù)據(jù)共享平臺(tái)

我國(guó)可參考泰國(guó)建立相應(yīng)的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估數(shù)據(jù)庫(kù)，包括：(1)經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究。即成本最小化分析、成本效益分析和成本效用分析；(2)結(jié)果評(píng)價(jià)研究。即隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)；(3)定量測(cè)量生活質(zhì)量研究；(4)成本測(cè)量研究；(5)方法學(xué)研究。如經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)模型介紹、不確定性處理和敏感性分析、時(shí)間貼現(xiàn)、公平性權(quán)重等；(6)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估決策分析研究等。

通過(guò)建設(shè)HTA成果共享的權(quán)威性國(guó)家層面網(wǎng)絡(luò)平臺(tái)，加強(qiáng)我國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究合作，推動(dòng)研究人員以項(xiàng)目合作形式向跨機(jī)構(gòu)、跨學(xué)科合作發(fā)展，整合優(yōu)質(zhì)資源，擴(kuò)展評(píng)估種類(lèi)與范圍，壯大衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究團(tuán)隊(duì)，并積極參與國(guó)際HTA網(wǎng)絡(luò)交流，不斷提升我國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估能力。