鄭航，庹露，嚴(yán)波，蔣君好

重慶醫(yī)科大學(xué)藥學(xué)院，重慶 400016

臨床試驗(yàn)是指任何在人體（患者或健康志愿者）進(jìn)行的以疾病診斷、治療、康復(fù)和預(yù)后為目的的系統(tǒng)性研究[1]。隨著藥械審評(píng)審批制度改革的深入，我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正在從仿制向創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展需要開展更多的臨床試驗(yàn)。另外一方面，隨著健康中國(guó)戰(zhàn)略的深入推進(jìn)，患者也需要更好的適合自身需要的臨床試驗(yàn)。因此，提升我國(guó)公眾的臨床試驗(yàn)認(rèn)知水平和正面態(tài)度非常重要。

近年來，國(guó)內(nèi)外已有一些關(guān)于患者和特殊人群的臨床試驗(yàn)認(rèn)知的相關(guān)調(diào)查研究[2-8]，但是關(guān)于中國(guó)普通公眾的類似系統(tǒng)研究較少。該研究通過問卷調(diào)查對(duì)我國(guó)公眾的臨床試驗(yàn)認(rèn)知、實(shí)踐和態(tài)度進(jìn)行系統(tǒng)評(píng)價(jià)與分析，為制定提高公眾臨床試驗(yàn)素養(yǎng)相關(guān)政策提供參考。現(xiàn)報(bào)道如下。

1 資料與方法

1.1 數(shù)據(jù)收集

2020年1月，該課題組開展了一項(xiàng)匿名的橫斷面調(diào)查研究。調(diào)查對(duì)象是18 歲以上中國(guó)公眾。在調(diào)查問卷的開頭，告知了被調(diào)查者調(diào)查目的、調(diào)查方式及調(diào)查結(jié)果僅用于學(xué)術(shù)研究。調(diào)查通過在線方式開展。被調(diào)查者自愿參與并匿名完成調(diào)查問卷。該調(diào)查共收集到782 份問卷， 剔除80 份臨床研究者或者臨床試驗(yàn)從業(yè)者填寫的問卷，共確認(rèn)有效問卷702 份，有效率89.9%。

1.2 調(diào)查問卷

基于臨床試驗(yàn)的基本常識(shí)以及臨床試驗(yàn)行業(yè)從業(yè)人員的意見，編寫了適用于該研究的公眾關(guān)于臨床試驗(yàn)實(shí)踐、認(rèn)知與態(tài)度的自評(píng)問卷。 調(diào)查問卷由3 部分組成。第一部分為人口學(xué)與實(shí)踐信息，收集關(guān)于年齡、性別、教育水平等一般人口學(xué)特征，以及臨床試驗(yàn)實(shí)踐數(shù)據(jù)。 第二部分關(guān)于臨床試驗(yàn)認(rèn)知調(diào)查，共10 個(gè)問題，第三部分關(guān)于臨床試驗(yàn)態(tài)度的調(diào)查。 包括臨床試驗(yàn)意義態(tài)度（3個(gè)問題），臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀態(tài)度（4 個(gè)問題），臨床試驗(yàn)參與意愿態(tài)度（3 個(gè)問題）。 正式調(diào)查之前，該研究對(duì)69 位被調(diào)查者進(jìn)行了預(yù)調(diào)查，并根據(jù)調(diào)查結(jié)果對(duì)調(diào)查問卷的內(nèi)容和結(jié)構(gòu)做了必要修改。

1.3 統(tǒng)計(jì)方法

2 結(jié)果

2.1 人口學(xué)特征與臨床試驗(yàn)實(shí)踐

在702 名被調(diào)查者中，18～30 歲有420 人（59.8%），46～60 歲有89 人（12.7%）。 男性253 人（36.0%）；本科435 人（62.0%）；城市戶籍454 人（64.7%），醫(yī)藥相關(guān)工作/專業(yè)領(lǐng)域230 人（32.8%）。

被調(diào)查者中，有591 人（84.2%）聽說過臨床試驗(yàn)，但是僅有42 人（6.0%）作為受試者參與過藥物臨床試驗(yàn)，有70 人（10.0%）的親人朋友作為受試者參與過藥物臨床試驗(yàn)。

2.2 臨床試驗(yàn)認(rèn)知

被調(diào)查者中，知道率最高的的內(nèi)容為“在臨床試驗(yàn)過程中，受試者的隱私和個(gè)人信息應(yīng)該得到充分保護(hù)”，知道率為83.6%；知道率最低的內(nèi)容是“患者也可以參與設(shè)計(jì)和發(fā)起符合自己需要的臨床試驗(yàn)”，知道率為48.4%。見圖1。

圖1 臨床試驗(yàn)認(rèn)知

2.3 臨床試驗(yàn)態(tài)度

91.9%的被調(diào)查者同意“藥物臨床試驗(yàn)對(duì)于開發(fā)新的治療方法是非常必要的”；90.3%的被調(diào)查者同意“藥物臨床試驗(yàn)對(duì)社會(huì)是非常有益的”；87.7%的被調(diào)查者同意“藥物臨床試驗(yàn)對(duì)于患者可能意味著重要的治療獲益機(jī)會(huì)”。

43.2%的被調(diào)查者同意“受試者參加臨床試驗(yàn)的權(quán)益不能得到很好的保護(hù)”；38.7%的被調(diào)查者同意“藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的造假現(xiàn)象很嚴(yán)重”；23.2%的被調(diào)查者同意“研究機(jī)構(gòu)和研究人員提供的臨床試驗(yàn)信息是不可信的”；23.1%的被調(diào)查者同意“研究人員把臨床試驗(yàn)受試者當(dāng)作實(shí)驗(yàn)小白鼠一樣對(duì)待”。

77.4%的被調(diào)查者“如果不涉及自己本人和親朋好友，認(rèn)為公眾參與臨床試驗(yàn)是可以接受的”；47.9%的被調(diào)查者“能夠接受自己的親戚朋友作為志愿者參加臨床試驗(yàn)”；41.7%的被調(diào)查者“愿意作為志愿者參加臨床試驗(yàn)”。

以“你本人愿意作為志愿者參與臨床試驗(yàn)”為因變量，以人口學(xué)特征因素及臨床試驗(yàn)實(shí)踐情況因素作為自變量，采用二分類Logistic 回歸評(píng)估被調(diào)查者的臨床試驗(yàn)參與意愿影響因素。其中，“工作/專業(yè)領(lǐng)域”“是否自己作為受試者參與過藥物臨床試驗(yàn)”“是否有親人朋友作為受試者參與過藥物臨床試驗(yàn)”是有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著意義的影響因素。 見表1。

表1 臨床試驗(yàn)參與意愿影響因素的Logistic 回歸分析分析

3 討論與建議

調(diào)查結(jié)果顯示，84.2%的被調(diào)查者聽說過藥物臨床試驗(yàn)，但是僅有6%的被調(diào)查者參加過臨床試驗(yàn)，參與度非常有限。在認(rèn)知方面，83.6%的被調(diào)研者知道“在臨床試驗(yàn)過程中，受試者的隱私和個(gè)人信息應(yīng)該得到充分保護(hù)”，表明被調(diào)查者普遍對(duì)于自己的隱私權(quán)益十分重視。但是對(duì)于“臨床試驗(yàn)藥物應(yīng)該免費(fèi)贈(zèng)與”“受試者在臨床試驗(yàn)過程中可以隨時(shí)以任何理由退出”等相關(guān)受試者權(quán)益的知道率不高，分別只有65.2%和61.8%。 僅有48.4%的被調(diào)查者知道“患者也可以參與設(shè)計(jì)和發(fā)起符合自己需要的臨床試驗(yàn)”，知道率最低。說明被調(diào)查者對(duì)于參加臨床試驗(yàn)是自己的權(quán)利以及以患者為中心的臨床試驗(yàn)發(fā)展趨勢(shì)還認(rèn)知非常有限。

90.3%的被調(diào)查者認(rèn)為藥物臨床試驗(yàn)對(duì)社會(huì)是非常有益的。表明被調(diào)查者在臨床研究意義態(tài)度方面，總體上是積極的，但是在臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀態(tài)度方面，43.2%的被調(diào)研者認(rèn)為“受試者參加臨床試驗(yàn)的權(quán)益不能得到很好的保護(hù)”，甚至還有一部分被調(diào)研者認(rèn)為“研究人員把臨床試驗(yàn)受試者當(dāng)作實(shí)驗(yàn)小白鼠一樣對(duì)待”“研究機(jī)構(gòu)和研究人員提供的臨床試驗(yàn)信息是不可信的”“藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的造假現(xiàn)象很嚴(yán)重”。表明被調(diào)研者對(duì)當(dāng)前我國(guó)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀的態(tài)度存在一定的負(fù)面傾向。一方面可能和近年來的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查曝光的一些造假案例有關(guān)系，另一方面也和媒體的不客觀報(bào)道有關(guān)系。

77.4%的被調(diào)查者同意“如果不涉及自己和自己親朋好友，認(rèn)為公眾參與臨床試驗(yàn)是可以接受的”，但是僅有47.9%的被調(diào)研者同意“自己或自己的親友作為志愿者參加臨床試驗(yàn)”，41.7%的被調(diào)研者本人愿意作為志愿者參加臨床試驗(yàn)。這反映了被調(diào)查者對(duì)臨床試驗(yàn)參與的積極性不高，和他們對(duì)臨床試驗(yàn)的不充分認(rèn)知和對(duì)現(xiàn)狀的不信任態(tài)度可能有關(guān)系。

回歸分析顯示，醫(yī)藥相關(guān)工作/專業(yè)領(lǐng)域、有親人朋友作為受試者參加過臨床試驗(yàn)、以及自己曾經(jīng)作為受試者參加過臨床試驗(yàn)的被調(diào)查者參加意愿顯著更高。由此推測(cè)有臨床試驗(yàn)相關(guān)知識(shí)的、親朋好友給予科普的調(diào)研對(duì)象參加意愿更加強(qiáng)烈。因此合理的臨床試驗(yàn)的教育與宣傳十分重要。

基于該次調(diào)研結(jié)果與討論，為提高中國(guó)公眾臨床試驗(yàn)認(rèn)知水平以及參與度，提出以下建議。

①推廣臨床試驗(yàn)科普。建議將臨床試驗(yàn)科普納入健康中國(guó)戰(zhàn)略范疇，著重普及受試者權(quán)益保護(hù)相關(guān)的主題比如受試者隱私保護(hù)、參加臨床試驗(yàn)相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)和補(bǔ)償?shù)?，讓公眾明白臨床試驗(yàn)的受試者并不是小白鼠。

②發(fā)展患者公益組織。 通過患者公益組織，可以有針對(duì)性的建立特定疾病領(lǐng)域特別是罕見病領(lǐng)域的患者資源庫，有利于臨床試驗(yàn)受試者招募。另外，以患者公益組織為依托，有利于患者更積極地參與到適合自己的臨床試驗(yàn)，甚至發(fā)起以患者為中心的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。

③促進(jìn)媒體正確引導(dǎo)。 曹羽明等[9]在潛在受試者對(duì)藥物臨床試驗(yàn)認(rèn)知的調(diào)查中，發(fā)現(xiàn)48.73%調(diào)查對(duì)象傾向于通過網(wǎng)絡(luò)或微信公眾號(hào)等新媒體方式接受藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)知識(shí)的宣傳。一方面，可以契合公眾需求邀請(qǐng)有資質(zhì)的醫(yī)生通過媒體、網(wǎng)絡(luò)等平臺(tái)對(duì)藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)知識(shí)進(jìn)行科普，另一方面，對(duì)于臨床試驗(yàn)相關(guān)新聞的報(bào)道務(wù)必符合公正、科學(xué)、客觀、準(zhǔn)確的原則，不能誤導(dǎo)公眾。

④加強(qiáng)受試者權(quán)益保護(hù)。 在進(jìn)行藥物臨床試驗(yàn)前，應(yīng)該詳細(xì)向受試者介紹受試者權(quán)益、試驗(yàn)過程以及可能的發(fā)生不良反應(yīng)事件及應(yīng)對(duì)措施等，征得受試者同意后簽署知情同意書，且在知情同意書中強(qiáng)調(diào)受試者的權(quán)益[10]。 政府可制定更加完善的制度體系，藥物臨床試驗(yàn)倫理機(jī)構(gòu)要充分發(fā)揮自己的職責(zé)，確保受試者的權(quán)益得到充分保障[11]。

4 結(jié)論

該研究具有一定局限性。 研究樣本量有限，表明該次調(diào)研有可能無法代表中國(guó)公眾的整體情況，進(jìn)一步研究需要根據(jù)人口學(xué)因素分層以及分析調(diào)查者和非調(diào)查者之間的差異。另外，對(duì)于被調(diào)查者自評(píng)調(diào)查，可能發(fā)生社會(huì)心理學(xué)反應(yīng)偏倚。

總之，該次調(diào)查研究表明，我國(guó)公眾對(duì)臨床試驗(yàn)的認(rèn)知程度尚可，但是對(duì)于以患者為中心的臨床試驗(yàn)發(fā)展趨勢(shì)認(rèn)識(shí)較低。我國(guó)公眾的臨床試驗(yàn)參與意愿較低，并且受自身專業(yè)背景以及相關(guān)經(jīng)歷影響很大。有必要開展針對(duì)公眾的臨床試驗(yàn)科普活動(dòng)，積極發(fā)展臨床試驗(yàn)公益團(tuán)體，提升公眾臨床試驗(yàn)認(rèn)知水平和參與積極度，最終促進(jìn)我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展，造福人民。