COSMIN-RoB清單中測(cè)量工具內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)清單解讀

沈藍(lán)君 彭健 陳祎婷 胡雁 程云

(1.復(fù)旦大學(xué)附屬華東醫(yī)院，上海 200040；2.復(fù)旦大學(xué)護(hù)理學(xué)院，上海 200032；3.復(fù)旦大學(xué)循證護(hù)理中心，上海 200032)

患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量工具(Patient-reported outcome measures，PROMs)允許患者通過(guò)認(rèn)知與判斷直接報(bào)告自己的健康結(jié)果，在醫(yī)學(xué)研究中具有重要意義[1]。然而，現(xiàn)有PROMs的質(zhì)量參差不齊，研究者難以判斷出最合適的PROMs[2]。由荷蘭、美國(guó)、西班牙等研究機(jī)構(gòu)的心理測(cè)量學(xué)專(zhuān)家組成的COSMIN指導(dǎo)委員會(huì)提出了基于共識(shí)選擇健康測(cè)量工具的標(biāo)準(zhǔn)(Consensus-based standards for the selection of health measurement Instruments，COSMIN)，詳細(xì)介紹了規(guī)范制作PROMs系統(tǒng)評(píng)價(jià)的COSMIN方法，以指導(dǎo)研究者與臨床實(shí)踐者選擇最合適的PROMs，其中，評(píng)價(jià)PROMs測(cè)量屬性研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)(指研究在設(shè)計(jì)、實(shí)施、分析或報(bào)告等研究環(huán)節(jié)中出現(xiàn)的缺陷[3])是制作PROMs系統(tǒng)評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)[4]。因此，COSMIN開(kāi)發(fā)了評(píng)價(jià)PROMs測(cè)量屬性研究偏倚風(fēng)險(xiǎn)的COSMIN-RoB清單(COSMIN risk of bias checklist)[5]，其包括內(nèi)容效度，內(nèi)部結(jié)構(gòu)，其它測(cè)量屬性這3個(gè)部分，共10個(gè)框目。其中第一部分(框目1，框目2)主要是評(píng)價(jià)PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程和內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)。為了使國(guó)內(nèi)研究者與臨床實(shí)踐者深入理解和正確應(yīng)用該工具來(lái)評(píng)價(jià)PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程和內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)，本文將結(jié)合多篇文章進(jìn)行實(shí)例解讀。

1 PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)清單解讀

PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程指的是為開(kāi)發(fā)PROMs而進(jìn)行的所有質(zhì)性或量性研究，包括條目生成和測(cè)試新開(kāi)發(fā)的PROMs。盡管PROMs的開(kāi)發(fā)不是測(cè)量屬性，但PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程中采用設(shè)計(jì)良好的定性方法有助于提高內(nèi)容效度的質(zhì)量[6]。因此，在評(píng)價(jià)PROMs的內(nèi)容效度時(shí)，需要首先使用框目1評(píng)價(jià)PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)。若PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)已被評(píng)價(jià)并發(fā)表在了COSMIN網(wǎng)站上[7]，建議研究者考慮使用此評(píng)分而不是再次評(píng)價(jià)?？蚰?由1a、1b兩部分組成，其中，1a部分(條目1～13)評(píng)價(jià)“PROM設(shè)計(jì)”(條目生成)的偏倚風(fēng)險(xiǎn)；1b部分(條目14～35)評(píng)價(jià)認(rèn)知訪(fǎng)談或其他預(yù)實(shí)驗(yàn)(Pilot test)的偏倚風(fēng)險(xiǎn)?？蚰?采用了四分制評(píng)分法(即很好，良好，模糊，不良)對(duì)PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行評(píng)價(jià)，“很好”代表偏倚風(fēng)險(xiǎn)低，“不良”代表偏倚風(fēng)險(xiǎn)高，整體偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分是由所有條目的最低評(píng)分決定，評(píng)價(jià)者可以報(bào)告框目1的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分，也可以報(bào)告某一部分(如1b部分)的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分。PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估清單,見(jiàn)圖1。PROMs內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估清單,見(jiàn)圖2。

圖1 PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估清單

圖2 PROMs內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估清單

1.1評(píng)價(jià)“PROM設(shè)計(jì)”的偏倚風(fēng)險(xiǎn)(1a) 1a部分主要是評(píng)價(jià)“PROM設(shè)計(jì)”的偏倚風(fēng)險(xiǎn)，以確定PROM的相關(guān)條目。它包括PROM開(kāi)發(fā)的總體設(shè)計(jì)要求(條目1～5)和概念引出(條目6～13)。

條目1：指出研究者應(yīng)清楚地描述所測(cè)構(gòu)念(Construct)，以判斷PROM的條目是否與構(gòu)念相關(guān)，以及是否全面覆蓋了構(gòu)念。“Construct”可以譯為“概念”或“構(gòu)念”，但相比“概念(Concepts)”，“構(gòu)念”更強(qiáng)調(diào)構(gòu)造、建造的涵義，在心理測(cè)量學(xué)應(yīng)用更為廣泛[8]。例如，在開(kāi)發(fā)Oswestry功能障礙指數(shù)(ODI)中，F(xiàn)airbank等[9]指出功能障礙的定義是與健康人相比，患者的功能受到限制，但并沒(méi)有清楚定義“患者功能”或“健康人”這兩個(gè)概念，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“不良”。

條目2：強(qiáng)調(diào)應(yīng)清楚PROM所測(cè)構(gòu)念的來(lái)源，如理論、概念框架等。若構(gòu)念沒(méi)有理論來(lái)源等，那么需提供明確的理由以及與其他現(xiàn)有構(gòu)念的相關(guān)性。例如，在開(kāi)發(fā)絕經(jīng)期生存質(zhì)量量表(MENQOL)中，Hilditch等[10]將生存質(zhì)量定義為個(gè)人的生理、情感和社會(huì)方面完好無(wú)損，不受這種條件或治療的不利影響的程度，并將其分為心血管舒縮癥狀、心理社會(huì)狀態(tài)等5個(gè)維度，但并沒(méi)有描述清楚選擇這五個(gè)維度的原因以及它們與個(gè)人的生理、情感和社會(huì)方面的相關(guān)性，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目3：指出PROM開(kāi)發(fā)人員應(yīng)清楚描述PROM的目標(biāo)人群，以確定PROM對(duì)于這一人群的相關(guān)性和全面性，并確定PROM在其他人群中的適用性。因此，需要提供有關(guān)目標(biāo)人群的資料，包括疾病類(lèi)型(如乳腺癌)、重要疾病特征(如疾病的階段)、人口特征(如年齡)等。例如，髖關(guān)節(jié)和腹股溝結(jié)果評(píng)分(HAGOS)清楚描述了目標(biāo)人群是長(zhǎng)期存在髖部和腹股溝疼痛的中青年體力活動(dòng)患者[11]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目4：指出PROM開(kāi)發(fā)人員需要清楚描述PROM的使用情境。使用情境可以指PROM測(cè)量的目的(如用于診斷、評(píng)價(jià)或預(yù)測(cè))，也可以指一個(gè)特定的環(huán)境(如在醫(yī)院或家中使用)或一個(gè)特定的使用方法(如紙張或計(jì)算機(jī))。例如，Haemo-QoL指數(shù)旨在評(píng)估血友病兒童和青少年健康相關(guān)生活質(zhì)量，可用作臨床上的篩查工具，也可應(yīng)用于大型臨床研究等[12]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目5：強(qiáng)調(diào)樣本應(yīng)具有代表性。為了使樣本能代表目標(biāo)人群，樣本應(yīng)具有足夠的差異性，如具有不同的構(gòu)念表現(xiàn)(如抑郁水平的高低)、疾病特征(如疾病的嚴(yán)重程度)以及社會(huì)人口特征(如年齡)等。目的抽樣可以獲得多樣化的樣本，但其他抽樣方法也可以考慮。例如，為了確定甲狀腺疾病如何影響患者的生活，并為甲狀腺特異性問(wèn)卷選擇最相關(guān)的生活質(zhì)量問(wèn)題，研究者采用非隨機(jī)抽樣選擇患者，旨在最大限度地?cái)U(kuò)大患者在診斷、治療、病程和年齡等方面的差異[13]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目6：指出研究者應(yīng)使用合適的定性數(shù)據(jù)收集方法，以確定新PROM的相關(guān)條目。廣泛認(rèn)可的定性方法有訪(fǎng)談、焦點(diǎn)小組訪(fǎng)談和概念構(gòu)圖(Concept mapping)等。如果研究中使用了其他方法(如觀(guān)察)，則應(yīng)提供相應(yīng)的理由。但需要注意的是這些方法應(yīng)適合所測(cè)構(gòu)念(如考慮主題的敏感性)和研究人群(如考慮年齡、認(rèn)知、溝通能力等因素)。例如，流感強(qiáng)度和影響問(wèn)卷(FluiiQTM)用于衡量流感對(duì)流感樣疾病(ILI)患者和實(shí)驗(yàn)室確診流感患者的癥狀和影響，其在開(kāi)發(fā)過(guò)程中，使用了概念構(gòu)圖法，患者和專(zhuān)家訪(fǎng)談法，以及對(duì)患者的焦點(diǎn)小組訪(fǎng)談進(jìn)行數(shù)據(jù)收集，以指導(dǎo)和生成條目[14]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目7：強(qiáng)調(diào)焦點(diǎn)小組和訪(fǎng)談需要有經(jīng)驗(yàn)豐富的主持人/訪(fǎng)談?wù)?，其需要熟悉定性方法的使用以及?duì)受試者的體驗(yàn)有充分的了解，以確保所獲信息與PROM的相關(guān)性。如，Wilburn等[15]在開(kāi)發(fā)腸外營(yíng)養(yǎng)影響問(wèn)卷(PNIQ)時(shí)，明確提到PNIQ的條目是由經(jīng)驗(yàn)豐富的研究人員進(jìn)行半結(jié)構(gòu)式的定性訪(fǎng)談產(chǎn)生的，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目8：強(qiáng)調(diào)小組會(huì)議或訪(fǎng)談需要有合適的提綱。提綱需包括哪些指示，哪些問(wèn)題，如何提出問(wèn)題等，并可以在訪(fǎng)談過(guò)程中隨時(shí)調(diào)整。值得注意的是，對(duì)于非常開(kāi)放的方法，如扎根理論方法，可能不使用提綱也會(huì)產(chǎn)生非常有價(jià)值的結(jié)果，因此，若有不使用訪(fǎng)談提綱的充足理由，就可以認(rèn)為這一條目“不適用”。例如，在慢性下肢靜脈功能不全生活質(zhì)量調(diào)查問(wèn)卷(CIVIQ)的開(kāi)發(fā)中，只描述了訪(fǎng)談提綱是根據(jù)文獻(xiàn)回顧和對(duì)4名醫(yī)學(xué)專(zhuān)家和3名全科醫(yī)生的訪(fǎng)談資料編寫(xiě)的，但提綱的具體內(nèi)容描述不清楚[16]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“良好”。

條目9：指出小組會(huì)議或訪(fǎng)談應(yīng)進(jìn)行錄音并逐字轉(zhuǎn)錄。若有充分的理由說(shuō)明錄音不合適，如對(duì)于一些敏感的問(wèn)題，或當(dāng)患者拒絕，又或存在道德問(wèn)題時(shí)，那么建議研究者做筆記，并可以給予一個(gè)“很好”或“良好”的評(píng)分。需要注意的是，在使用概念構(gòu)圖方法時(shí)不需要錄音或轉(zhuǎn)錄。例如，在對(duì)流感強(qiáng)度和影響問(wèn)卷的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，對(duì)專(zhuān)家的訪(fǎng)談只提到由1名訪(fǎng)談?wù)吆?名觀(guān)察員進(jìn)行記錄，但沒(méi)有錄音也并未進(jìn)行逐字記錄，且未提供充分的理由[14]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目10：強(qiáng)調(diào)需要使用合適的方法分析數(shù)據(jù)。合適的方法取決于研究目的，通常可以使用多種方法，例如內(nèi)容分析，演繹分析(探索數(shù)據(jù)中已知的理論/現(xiàn)象/概念，與驗(yàn)證假設(shè)有關(guān))，框架分析(一種根據(jù)關(guān)鍵主題、概念和新興類(lèi)別對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行分類(lèi)和組織的方法)，扎根理論，以及計(jì)算機(jī)輔助定性數(shù)據(jù)分析軟件等，但所有方法都強(qiáng)調(diào)受訪(fǎng)者的討論情境。例如，在青少年哮喘生活質(zhì)量問(wèn)卷(AAQOL)的開(kāi)發(fā)中，焦點(diǎn)小組訪(fǎng)談和三次單獨(dú)訪(fǎng)談都以開(kāi)放式問(wèn)題開(kāi)始，隨后是半結(jié)構(gòu)式訪(fǎng)談，直至沒(méi)有發(fā)現(xiàn)新條目，然后將選定的條目合并以形成初步問(wèn)卷[17]，然而此問(wèn)卷并沒(méi)有使用合適的定性方法分析數(shù)據(jù)，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“不良”。

條目11：強(qiáng)調(diào)至少有部分?jǐn)?shù)據(jù)應(yīng)獨(dú)立編碼。定性數(shù)據(jù)的分析可能因人而異，因此，在進(jìn)行數(shù)據(jù)編碼時(shí)要涉及兩名及以上經(jīng)過(guò)培訓(xùn)的研究者。每個(gè)研究者需獨(dú)立完成轉(zhuǎn)錄文本和編碼，并與其他研究者進(jìn)行討論、比較和修改，最后達(dá)成共識(shí)。例如，Khadra等[18]在開(kāi)發(fā)青少年癌癥痛苦量表時(shí)使用定性數(shù)據(jù)分析軟件MAXQDA 10 Plus進(jìn)行了逐行分析，并進(jìn)行編碼、分類(lèi)等，然而并不清楚是否有兩名研究者獨(dú)立編碼，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目12：要求數(shù)據(jù)收集達(dá)到飽和，以加強(qiáng)PROM的可理解性和廣泛適用性[19]。飽和對(duì)于基于“形成模型”的工具(例如癥狀量表)來(lái)說(shuō)尤為重要，因?yàn)榇祟?lèi)工具要求沒(méi)有遺漏構(gòu)念的重要方面。研究者應(yīng)提供證據(jù)表明數(shù)據(jù)飽和，常用方法可以使用由概念編碼組成的飽和表(Saturation grid)[20]進(jìn)行記錄和比較。若無(wú)證據(jù)，且研究者在不同的人群中進(jìn)行了大量的焦點(diǎn)小組或訪(fǎng)談，也可以認(rèn)為數(shù)據(jù)可能已飽和。例如，在開(kāi)發(fā)再生障礙性貧血(Aplastic anemia,AA)和陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)專(zhuān)用的疾病特異性生活質(zhì)量問(wèn)卷(QLQ-AA/PNH)的過(guò)程中，研究者對(duì)超過(guò)25個(gè)城市的患者進(jìn)行了面對(duì)面訪(fǎng)談，在第1階段，對(duì)19例患者和8名AA/PNH醫(yī)生進(jìn)行訪(fǎng)談，并將得出的649個(gè)生活質(zhì)量問(wèn)題匯總成175個(gè)，然后由30例患者和14名醫(yī)生根據(jù)其重要性進(jìn)行分級(jí)(第2階段)[21]，鑒于這種方法，可以認(rèn)為可能已飽和，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“良好”。

條目13：指出量性研究(調(diào)查)需要有合適的樣本量。若使用量性研究來(lái)確定PROM的相關(guān)內(nèi)容，那么研究的樣本量應(yīng)足夠大。例如，在開(kāi)發(fā)Haemo-QoL指數(shù)時(shí)，Pollak等[12]在六個(gè)歐洲國(guó)家的20個(gè)血友病治療中心調(diào)查了總共339名血友病兒童及其父母，樣本量大于100，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

1.2評(píng)價(jià)認(rèn)知訪(fǎng)談或其他預(yù)實(shí)驗(yàn)的偏倚風(fēng)險(xiǎn)(1b) 1b部分主要是評(píng)價(jià)認(rèn)知訪(fǎng)談或其他預(yù)實(shí)驗(yàn)的偏倚風(fēng)險(xiǎn)，以評(píng)估PROM的可理解性和全面性，包括總體設(shè)計(jì)要求(條目15)、可理解性(16～25)、全面性(26～35)。

條目14：強(qiáng)調(diào)開(kāi)發(fā)PROM應(yīng)進(jìn)行認(rèn)知訪(fǎng)談或預(yù)試驗(yàn)，以測(cè)試PROM的可理解性和全面性。若沒(méi)有進(jìn)行認(rèn)知訪(fǎng)談或預(yù)試驗(yàn)，框目1的其余部分都可以跳過(guò)，那么PROM開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)將被評(píng)為“不良”。例如，在流感強(qiáng)度和影響問(wèn)卷的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者對(duì)患有ILI或確診的流感患者進(jìn)行了認(rèn)知訪(fǎng)談，考察每個(gè)條目和問(wèn)卷格式的適當(dāng)性、可理解性等[14]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目15：參見(jiàn)條目5。

條目16：指出研究者需要詢(xún)問(wèn)受試者PROM的可理解性，包括PROM的指導(dǎo)語(yǔ)、條目、對(duì)應(yīng)選項(xiàng)和回憶期。回憶期是指受試者體驗(yàn)(或事件)與評(píng)估之間的時(shí)間間隔，回憶期可能是即時(shí)的(如您“現(xiàn)在”感覺(jué)如何)，可能是2周(如胃輕癱的主要癥狀指數(shù)是評(píng)估患者在過(guò)去2周的癥狀情況)[22]。若不清楚是否詢(xún)問(wèn)或沒(méi)有詢(xún)問(wèn)受試者PROM的可理解性，該條目將被評(píng)為“模糊”或“不良”，那么可以跳過(guò)條目17～25。例如，在流感強(qiáng)度和影響問(wèn)卷開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者對(duì)患有ILI或確診的流感患者進(jìn)行了認(rèn)知訪(fǎng)談，詢(xún)問(wèn)患者對(duì)問(wèn)卷內(nèi)容的理解性，并對(duì)指導(dǎo)語(yǔ)、問(wèn)卷完成的難易程度以及答案選項(xiàng)的適當(dāng)性進(jìn)行評(píng)價(jià)[14]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目17：強(qiáng)調(diào)PROM的條目應(yīng)以最終形式(最終的措辭，對(duì)應(yīng)選項(xiàng)等)進(jìn)行測(cè)試，以確保條目的可理解性。基于認(rèn)知訪(fǎng)談或其它預(yù)實(shí)驗(yàn)的輕微調(diào)整是允許的，但若對(duì)一個(gè)條目、對(duì)應(yīng)選項(xiàng)或回憶期做出了重大調(diào)整，那么調(diào)整后的條目需要以最終形式進(jìn)行重測(cè)。例如，在胃腸道癥狀評(píng)定量表(GSRQ)的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者對(duì)10例胃腸道疾病患者進(jìn)行調(diào)查，要求患者完成問(wèn)卷和4個(gè)補(bǔ)充問(wèn)題(如你覺(jué)得有什么問(wèn)題難以理解嗎)[23]，但文章中沒(méi)有描述預(yù)實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，因此不清楚是否發(fā)現(xiàn)任何問(wèn)題，以及是否對(duì)條目進(jìn)行了調(diào)整和重測(cè)，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目18：指出評(píng)價(jià)PROM指導(dǎo)語(yǔ)，對(duì)應(yīng)選項(xiàng)和回憶期的可理解性應(yīng)使用合適的定性方法，如認(rèn)知訪(fǎng)談等[24]。例如，DyNaChron慢性鼻功能障礙問(wèn)卷[25]的開(kāi)發(fā)過(guò)程提到1名心理學(xué)家對(duì)10例患者進(jìn)行了問(wèn)卷的預(yù)調(diào)查并隨后進(jìn)行了半結(jié)構(gòu)式訪(fǎng)談，盡管并沒(méi)有清楚描述提出的問(wèn)題，但可以認(rèn)為進(jìn)行半結(jié)構(gòu)式訪(fǎng)談是一種系統(tǒng)的方法，且訪(fǎng)談是由1名心理學(xué)家進(jìn)行的，他可能對(duì)認(rèn)知訪(fǎng)談?dòng)幸欢ǖ牧私?，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“良好”。

條目19：指出測(cè)試每個(gè)條目的受試者數(shù)量應(yīng)是合適的。在質(zhì)性研究中，所需訪(fǎng)談次數(shù)與所測(cè)構(gòu)念的復(fù)雜程度、PROM指導(dǎo)語(yǔ)和條目的復(fù)雜性以及目標(biāo)人群的特征和多樣性有關(guān)，而相比受訪(fǎng)者的數(shù)量，數(shù)據(jù)飽和更重要。在量性研究中，患者的樣本量則至少需要50例才可以評(píng)為“很好”(可以認(rèn)為通過(guò)對(duì)50例患者的調(diào)查就可以達(dá)到飽和狀態(tài))。例如，Khadra等[18]在開(kāi)發(fā)青少年癌癥痛苦量表時(shí)訪(fǎng)談了19例患者和16名醫(yī)療保健專(zhuān)家，并將收集到的訪(fǎng)談資料用定性數(shù)據(jù)分析軟件進(jìn)行分析，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目20：參見(jiàn)條目7。

條目21：參見(jiàn)條目8。

條目22：參見(jiàn)條目9。

條目23：參見(jiàn)條目10。

條目24：強(qiáng)調(diào)至少需要兩名研究者參與分析，以確保分析嚴(yán)密以及防止偏倚。然而，這在認(rèn)知訪(fǎng)談階段并不像在條目開(kāi)發(fā)階段那么重要。因此，若不清楚是否有兩名研究者參與分析或只有一名研究者參與分析，可以給出“模糊”的評(píng)分。例如，在DyNaChron慢性鼻功能障礙問(wèn)卷[25]的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者僅僅簡(jiǎn)單描述了認(rèn)知訪(fǎng)談和預(yù)實(shí)驗(yàn)的過(guò)程，并未描述有幾名研究者進(jìn)行分析，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目25：指出通過(guò)調(diào)整PROM后需要妥善解決PROM指導(dǎo)語(yǔ)，條目，對(duì)應(yīng)選項(xiàng)和回憶期的可理解性問(wèn)題。若問(wèn)題沒(méi)有得到妥善處理，或PROM在實(shí)質(zhì)性調(diào)整后沒(méi)有進(jìn)行重測(cè)，那么建議給出“不良”的評(píng)分。例如，在胃腸道癥狀評(píng)定量表的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者對(duì)10例胃腸道疾病患者進(jìn)行了抽樣調(diào)查，要求患者完成問(wèn)卷和四個(gè)補(bǔ)充問(wèn)題[23]，但并沒(méi)有描述預(yù)實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，因此不清楚是否對(duì)這些條目進(jìn)行了調(diào)整和重測(cè)以及問(wèn)題是否得到妥善解決，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目26：強(qiáng)調(diào)應(yīng)明確詢(xún)問(wèn)受試者PROM的全面性，即這些條目是否全面涵蓋了PROM的所測(cè)構(gòu)念。在認(rèn)知訪(fǎng)談或預(yù)實(shí)驗(yàn)這一階段，受試者可能對(duì)概念引出階段訪(fǎng)談中被遺漏的重要內(nèi)容有不同的想法，如果概念引出階段進(jìn)行得很好，那么重要概念被遺漏的風(fēng)險(xiǎn)就相對(duì)比較低，因此，除了條目35之外，本部分關(guān)于全面性條目(26～34)的評(píng)分均不低于“模糊”。例如，在胃腸道癥狀評(píng)定量表的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者在預(yù)實(shí)驗(yàn)和認(rèn)知訪(fǎng)談階段詢(xún)問(wèn)了患者問(wèn)卷上的這些條目是否涵蓋了腸道狀況的某些特定方面[23]，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目27：指出PROM條目的最終形式需要進(jìn)行測(cè)試，以評(píng)價(jià)PROM或子量表的全面性。如果條目在預(yù)實(shí)驗(yàn)后被刪除或增加，應(yīng)進(jìn)行新的預(yù)實(shí)驗(yàn)。例如，Rutishauser等[17]在開(kāi)發(fā)青少年哮喘生活質(zhì)量問(wèn)卷時(shí)，使用了初步的調(diào)查問(wèn)卷對(duì)66名青少年進(jìn)行了預(yù)實(shí)驗(yàn)，并在刪除部分條目后，形成了最終形式的AAQOL，然而并未再進(jìn)行預(yù)實(shí)驗(yàn)評(píng)價(jià)其全面性，僅僅只是驗(yàn)證了最終版本AAQOL的構(gòu)念效度和重測(cè)信度，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目28：強(qiáng)調(diào)需要使用合適的方法評(píng)價(jià)PROM的全面性。合適的方法可以是質(zhì)性研究，如認(rèn)知訪(fǎng)談。若只使用書(shū)面信息(調(diào)查)，那么可以評(píng)為“良好”。例如，在膝骨關(guān)節(jié)炎預(yù)篩查問(wèn)卷(KOPS)的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研究者通過(guò)對(duì)15名受試者進(jìn)行預(yù)實(shí)驗(yàn)并咨詢(xún)專(zhuān)家小組，以確保問(wèn)卷正確包含所有基本概念以及所有條目合適且容易理解[26]，盡管訪(fǎng)談沒(méi)有描述清楚，但在文章的結(jié)果部分提到在預(yù)實(shí)驗(yàn)的基礎(chǔ)上增加了一個(gè)新的風(fēng)險(xiǎn)因素，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“良好”。參見(jiàn)條目18。

條目29：參見(jiàn)條目19。

條目30：參見(jiàn)條目7。

條目31：參見(jiàn)條目8。

條目32：參見(jiàn)條目9。

條目33：參見(jiàn)條目10。

條目34：參見(jiàn)條目24。

條目35：指出通過(guò)調(diào)整PROM后需要妥善解決PROM全面性的問(wèn)題。若發(fā)現(xiàn)重要問(wèn)題未能妥善處理，建議給予“不良”的評(píng)分。參見(jiàn)條目25。

2 PROMs內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)清單解讀

內(nèi)容效度研究是指對(duì)已有PROMs的相關(guān)性、全面性或可理解性的研究，其應(yīng)當(dāng)在最終版本的PROMs確定后進(jìn)行。在評(píng)價(jià)完P(guān)ROM開(kāi)發(fā)過(guò)程的偏倚風(fēng)險(xiǎn)后，需要用框目2評(píng)價(jià)PROM內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)，其評(píng)分方式與框目1相同?？蚰?包括以下五部分：2a部分(條目1～7)詢(xún)問(wèn)受試者PROM條目的相關(guān)性；2b部分(條目8～14)詢(xún)問(wèn)受試者PROM的全面性；2c部分(條目15～21)詢(xún)問(wèn)受試者PROM的可理解性；2d部分(條目22～26)詢(xún)問(wèn)專(zhuān)家PROM條目的相關(guān)性；2e部分(條目27～31)詢(xún)問(wèn)專(zhuān)家PROM的全面性。

2.1詢(xún)問(wèn)受試者PROM條目的相關(guān)性(2a) 條目1指出應(yīng)使用合適的方法詢(xún)問(wèn)受試者每個(gè)條目與他們經(jīng)驗(yàn)的相關(guān)性。在內(nèi)容效度研究中收集數(shù)據(jù)最合適的方法是質(zhì)性研究，如訪(fǎng)談、焦點(diǎn)小組訪(fǎng)談等。若使用調(diào)查方法，建議評(píng)為“良好”。例如，土耳其版的強(qiáng)直性脊柱炎生活質(zhì)量問(wèn)卷(ASQOL)[27]的內(nèi)容效度通過(guò)“認(rèn)知訪(fǎng)談(Cognitive debriefing)”的方法進(jìn)行評(píng)估，結(jié)果表明土耳其版ASQOL清晰、相關(guān)和全面，然而并沒(méi)有對(duì)這些方法進(jìn)行詳細(xì)說(shuō)明，因此不清楚這些條目的相關(guān)性是如何被評(píng)估的，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。

條目2：參見(jiàn)條目19，框目1。

條目3：參見(jiàn)條目7，框目1。

條目4：參見(jiàn)條目8，框目1。

條目5：參見(jiàn)條目9，框目1。

條目6：參見(jiàn)條目10，框目1。

條目7：參見(jiàn)條目24，框目1。

2.2詢(xún)問(wèn)受試者PROM的全面性(2b) 條目8指出需要使用合適的方法評(píng)價(jià)PROM的全面性。研究者應(yīng)明確詢(xún)問(wèn)受試者這些條目是否全面涵蓋了PROM的所測(cè)構(gòu)念。例如，青少年癌癥痛苦量表[18]的內(nèi)容效度由患者和醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員組成的小組進(jìn)行評(píng)估，其小組審查了量表的所有條目，并修改、添加或刪除任何不相關(guān)或不清楚的條目。在文章中“添加”這個(gè)詞意味著量表的全面性得到了評(píng)估。因此，該條目應(yīng)評(píng)為“良好”。參見(jiàn)條目28和框目1。

條目9：參見(jiàn)條目19，框目1。

條目10：參見(jiàn)條目20，框目1。

條目11：參見(jiàn)條目21，框目1。

條目12：參見(jiàn)條目22，框目1。

條目13：參見(jiàn)條目23，框目1。

條目14：參見(jiàn)條目24，框目1。

2.3詢(xún)問(wèn)受試者PROM的可理解性(2c) 條目15強(qiáng)調(diào)需要使用合適的定性方法評(píng)價(jià)PROM指導(dǎo)語(yǔ)，條目，對(duì)應(yīng)選項(xiàng)和回憶期的可理解性。如果可理解性沒(méi)有得到系統(tǒng)的評(píng)估，只是根據(jù)受訪(fǎng)者自發(fā)的評(píng)論(或沒(méi)有評(píng)論)，或患者填寫(xiě)的調(diào)查問(wèn)卷，那么建議對(duì)可理解性給予“不良”的評(píng)分。例如，胃輕癱主要癥狀指數(shù)(GCSI)是一種患者報(bào)告胃輕癱預(yù)后的一種工具，其回憶期為2周，為了盡量減少患者的回憶偏倚，研究者開(kāi)發(fā)了每日日記版本的GCSI(GCSI-DD)[28]，并進(jìn)行了面對(duì)面的認(rèn)知訪(fǎng)談，旨在獲取相關(guān)信息，包括參與者如何描述其癥狀經(jīng)歷，用什么語(yǔ)言描述他們的情況和癥狀，以及他們?nèi)绾卫斫釭CSI-DD上的指導(dǎo)語(yǔ)，單個(gè)條目和對(duì)應(yīng)選項(xiàng)，盡管沒(méi)有提到回憶期，但每日日記版本的GCSI-DD通常被認(rèn)為與之不相關(guān)，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。參見(jiàn)條目18，框目1。

條目16：參見(jiàn)條目19，框目1。

條目17：參見(jiàn)條目20，框目1。

條目18：參見(jiàn)條目21，框目1。

條目19：參見(jiàn)條目22，框目1。

條目20：參見(jiàn)條目23，框目1。

條目21：參見(jiàn)條目24，框目1。

2.4詢(xún)問(wèn)專(zhuān)家PROM條目的相關(guān)性(2d) 條目22指出需要使用合適的方法詢(xún)問(wèn)專(zhuān)家每個(gè)條目與所測(cè)構(gòu)念的相關(guān)性。詢(xún)問(wèn)PROM條目相關(guān)性的一種典型方法是召集一組專(zhuān)家，針對(duì)特定的構(gòu)念和所關(guān)注的人群，向他們提供目標(biāo)列表和PROM條目，并以標(biāo)準(zhǔn)化的方式收集他們的反饋。例如：研究者通過(guò)征求10名專(zhuān)家(5名腫瘤學(xué)專(zhuān)家和5名腫瘤護(hù)理專(zhuān)家)對(duì)HCFS(一種癌癥疲乏量表)[29]初稿的意見(jiàn)來(lái)評(píng)估內(nèi)容效度，要求這些專(zhuān)家從3個(gè)方面評(píng)估初稿的49個(gè)條目，然后將一些意見(jiàn)有分歧或不合適的條目進(jìn)行刪除，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。參見(jiàn)條目1，框目2。

條目23：強(qiáng)調(diào)應(yīng)納入所有相關(guān)學(xué)科的專(zhuān)家，包括研究人員、臨床醫(yī)生和其他在所測(cè)構(gòu)念和目標(biāo)人群上具有專(zhuān)業(yè)知識(shí)的醫(yī)療保健工作者。COSMIN還建議在評(píng)審團(tuán)隊(duì)中納入對(duì)目標(biāo)人群有一定經(jīng)驗(yàn)的人。例如，ABILOCO-Kids問(wèn)卷是一種用于6至15歲腦癱兒童運(yùn)動(dòng)能力的測(cè)量工具，Diwan等[30]在驗(yàn)證該問(wèn)卷，確保古吉拉特語(yǔ)版的表面效度和內(nèi)容效度時(shí)，采用群體一致性方法，由在兒科、兒科神經(jīng)學(xué)、兒科整形外科學(xué)和兒科理療領(lǐng)域具有平均24.62年經(jīng)驗(yàn)的專(zhuān)家組(n=8)對(duì)每個(gè)條目進(jìn)行評(píng)價(jià)，并分析其內(nèi)容、意義、措辭、格式、評(píng)分等，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目24：指出測(cè)試每個(gè)條目的專(zhuān)家數(shù)量應(yīng)合適。盡管認(rèn)為納入所有相關(guān)學(xué)科的專(zhuān)家比專(zhuān)家人數(shù)達(dá)到飽和更為重要，但應(yīng)包括最低限度人數(shù)的專(zhuān)家。有研究者建議大約5名在所測(cè)構(gòu)念方面具有專(zhuān)業(yè)知識(shí)的專(zhuān)家對(duì)工具進(jìn)行審查[31]，或者在焦點(diǎn)小組中建議15～20名在該領(lǐng)域有一定知識(shí)的專(zhuān)家進(jìn)行評(píng)價(jià)[32]。COSMIN則建議在專(zhuān)家的數(shù)量與患者數(shù)量方面使用相同的標(biāo)準(zhǔn)。參見(jiàn)條目19，框目1。

條目25：指出需要使用合適的方法分析數(shù)據(jù)。COSMIN認(rèn)為對(duì)每個(gè)條目的相關(guān)性進(jìn)行分別評(píng)分是一種合適的方法，其可以計(jì)算出專(zhuān)家的平均分或內(nèi)容效度指數(shù)或變異。例如，Khadra等[18]在對(duì)青少年癌癥痛苦量表的制定過(guò)程中，邀請(qǐng)了5名不同專(zhuān)業(yè)的醫(yī)療衛(wèi)生保健專(zhuān)家對(duì)每個(gè)條目的內(nèi)容以及整個(gè)量表進(jìn)行評(píng)價(jià)和反饋，并修改、添加或刪除無(wú)關(guān)的條目，然后計(jì)算每個(gè)條目的內(nèi)容效度指數(shù)(CVI)，結(jié)果發(fā)現(xiàn)只有5項(xiàng)的CVI為0.80，其余的CVI為1，量表的平均CVI為0.98?？梢?jiàn)，該研究使用了合適的方法，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“很好”。

條目26：參見(jiàn)條目24，框目1。

2.5詢(xún)問(wèn)專(zhuān)家關(guān)于PROM的全面性(2e) 條目27指出需要使用合適的方法評(píng)價(jià)PROM的全面性。例如，Korakakis等[33]在對(duì)運(yùn)動(dòng)誘發(fā)的腿痛問(wèn)卷進(jìn)行跨文化調(diào)試和驗(yàn)證時(shí)，對(duì)于內(nèi)容效度，其提到將調(diào)試好的問(wèn)卷分發(fā)給5名不同學(xué)科的專(zhuān)家，并以5分制的評(píng)分標(biāo)準(zhǔn)對(duì)每個(gè)條目進(jìn)行了評(píng)分(1分=差；2分=一般；3分=好；4分=非常好；5分=優(yōu)秀匹配)，然而并不清楚究竟要求專(zhuān)家們?cè)谌嫘苑矫娼o出什么樣的評(píng)分，而且評(píng)分似乎更多的是指相關(guān)性(優(yōu)秀匹配)，而不是條目的全面性，因此，該條目應(yīng)評(píng)為“模糊”。參見(jiàn)條目28，框目1。

條目28：參見(jiàn)條目23，框目2。

條目29：參見(jiàn)條目24，框目2。

條目30：參見(jiàn)條目25，框目2。

條目31：參見(jiàn)條目26，框目2。

3 小結(jié)

COSMIN-RoB清單中PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程和內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估條目非常具體清晰。該清單不僅可以詳細(xì)地指導(dǎo)研究者對(duì)PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程和內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行評(píng)價(jià)，而且也可以幫助研究者在研究設(shè)計(jì)、實(shí)施等階段參考該工具以減少偏倚風(fēng)險(xiǎn)，增加研究結(jié)果的可信度。但是，PROMs開(kāi)發(fā)過(guò)程和內(nèi)容效度研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)清單仍然存在一些不足。比如，清單條目較多，總共有2個(gè)框目共66個(gè)條目，評(píng)價(jià)過(guò)程比較費(fèi)時(shí)費(fèi)力；再比如，清單里的一些條目比較主觀(guān)，特別是質(zhì)性研究的設(shè)計(jì)與分析方面，需要研究者自己判斷，這可能會(huì)影響評(píng)價(jià)結(jié)果。因此，COSMIN-RoB清單仍然需要不斷完善和更新。