劉天怡 柳志紅 劉君 馮元 李幸蓉 史睿智

中圖分類(lèi)號(hào) R95 文獻(xiàn)標(biāo)志碼 A 文章編號(hào) 1001-0408（2022）05-0611-06

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.05.17

摘 要 目的 評(píng)估將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)診特定病和門(mén)診慢性?。ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“門(mén)特門(mén)慢”）報(bào)銷(xiāo)政策對(duì)醫(yī)?；鸬念A(yù)算影響，為醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)決策提供參考。方法 從我國(guó)醫(yī)保支付方角度出發(fā)，以1 000萬(wàn)人口的城市為例，通過(guò)構(gòu)建預(yù)算影響分析模型，計(jì)算肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后3年（2021-2023年）對(duì)醫(yī)?；鸬挠绊?測(cè)算成本主要包括藥品費(fèi)用、門(mén)診掛號(hào)和檢查檢驗(yàn)費(fèi)用、住院費(fèi)用以及死亡事件費(fèi)用。結(jié)果 2021-2023年每年預(yù)計(jì)有34～36名肺動(dòng)脈高壓患者使用靶向藥物。針對(duì)現(xiàn)在門(mén)診無(wú)統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策的城市，將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，每年醫(yī)保基金的增量支出約為40 000元，平均每名患者的支出增加約1 000元;對(duì)于門(mén)診已經(jīng)有統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策的城市，將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，每年醫(yī)保基金的增量支出約為80 000元，平均每名患者的支出增加約2 000元;以上費(fèi)用增量均逐年遞減。結(jié)論 將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后的醫(yī)?；鹪隽恐С隹煽兀译S著門(mén)特門(mén)慢政策的落地，醫(yī)?；鸬脑隽恐С鰧⒅鹉昕s減。

關(guān)鍵詞 肺動(dòng)脈高壓;門(mén)診特定病;門(mén)診慢性病;醫(yī)保報(bào)銷(xiāo);靶向藥物;預(yù)算影響分析

Budget impact analysis of treatment for pulmonary arterial hypertension included in special and chronic disease outpatient reimbursement policy

LIU Tianyi1，LIU Zhihong2，LIU Jun3，F(xiàn)ENG Yuan3，LI Hsingjung3，SHI Ruizhi1（1. Section of Market Access and Government Affairs， Xi’an Janssen Pharmaceutical Co.， Ltd.， Xi’an 710043， China; 2. National Center for Respiratory and Pulmonary Vascular Disease Diagnosis and Treatment， Fuwai Hospital， Chinese Academy of Medical Sciences， Beijing 100037， China; 3. Real World Solutions， IQVIA， Shanghai 200041， China）

ABSTRACT? ?OBJECTIVE To evaluate the budget impact on medical insurance fund upon the treatment of pulmonary arterial hypertension （PAH） included in the outpatient special and chronic disease management policy （hereinafter refer to as the Policy）， so as to provide reference for medical insurance reimbursement decision-making. METHODS Based on the perspective of medical insurance payer， a budget impact model with 10 million people was built to calculate the budget impact on the medical insurance fund in the next three years （2021-2023） after PAH treatment included in the Policy. The measured cost mainly included the cost of medicine， outpatient registration， examinations， hospitalizations， and death events.? RESULTS A total of 34-36 patients with PAH per year were expected to use targeted therapy during 2021-2023. For cities with outpatient costs not covered by the pooling fund of basic medical insurance， upon the treatment of PAH included the Policy， the annual expenditure of the medical insurance fund increased by about 40 000 yuan， i.e. an increase of about 1 000 yuan per patient. For cities with outpatient costs covered by the pooling fund， the annual expenditure of the medical insurance fund increased by about 80 000 yuan， which was equal to 2 000 yuan increase per patient. The increment of above cost decreased year by year. CONCLUSIONS The incremental expenditure of the medical insurance fund is controllable after the treatment of PAH included the Policy; with the implementation of the Policy， the incremental expenditure of the medical insurance fund will be reduced year by year.

KEYWORDS? ?pulmonary arterial hypertension; outpatient special disease; outpatient chronic disease; medical insurance reimbursement; targeted drug; budget impact analysis

肺動(dòng)脈高壓是一種漸進(jìn)性肺血管疾病，主要表現(xiàn)為肺動(dòng)脈壓異常升高，右心室需以更大的壓力才能將血液輸出，導(dǎo)致患者出現(xiàn)呼吸困難、胸痛、血氧不足，最終導(dǎo)致心力衰竭甚至死亡[1]。肺動(dòng)脈高壓的患病率約為15/1 000 000[2]，多發(fā)于青壯年，我國(guó)患者的發(fā)病年齡多為30～40歲，且常見(jiàn)于女性[1]。根據(jù)《中國(guó)肺動(dòng)脈高壓診斷與治療指南（2021版）》，肺動(dòng)脈高壓危險(xiǎn)分層在中危以上的患者推薦接受靶向藥物聯(lián)合治療[1]。國(guó)內(nèi)外也有越來(lái)越多的研究表明，靶向藥物對(duì)于肺動(dòng)脈高壓是具有較好成本-效果的治療方式：澳大利亞研究者采用成本-效果分析法對(duì)靶向藥物波生坦治療肺動(dòng)脈高壓與傳統(tǒng)療法進(jìn)行比較，結(jié)果顯示患者在使用波生坦后15年的質(zhì)量調(diào)整生命年相較傳統(tǒng)療法顯著增多[3];我國(guó)的1項(xiàng)相關(guān)研究表明，在為期終生的治療中，采用波生坦治療肺動(dòng)脈高壓比采用常規(guī)姑息治療能多獲得6.19個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年，平均每獲得1個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年的增量成本為70 906元[4]。在缺乏靶向藥物的時(shí)代，肺動(dòng)脈高壓患者的1年生存率僅為68%[5];隨著靶向藥物研發(fā)及應(yīng)用的逐步進(jìn)展，我國(guó)肺動(dòng)脈高壓患者的1年生存率和3年生存率分別提升至92%和75%[6]。治療肺動(dòng)脈高壓的靶向藥物在2019、2020年陸續(xù)被納入我國(guó)國(guó)家醫(yī)保目錄，但落地政策亟待優(yōu)化，部分患者在門(mén)診接受靶向藥物治療無(wú)法報(bào)銷(xiāo)，而門(mén)診實(shí)際報(bào)銷(xiāo)水平深刻影響著患者對(duì)藥品的可及性及依從性[7]。

門(mén)診特定病和門(mén)診慢性?。ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“門(mén)特門(mén)慢”）報(bào)銷(xiāo)政策是醫(yī)保針對(duì)部分病種開(kāi)放的、可在門(mén)診報(bào)銷(xiāo)的一種政策[8]，可進(jìn)一步減輕患者疾病負(fù)擔(dān)、提高醫(yī)療保障水平，讓患者選擇更具成本-效果的治療方式。鑒于此，本研究從我國(guó)醫(yī)保支付方角度出發(fā)，綜合分析肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策對(duì)醫(yī)?；鸬念A(yù)算影響，從而為醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)決策提供參考。

1 資料與方法

1.1 研究設(shè)計(jì)與模型構(gòu)建

基于我國(guó)醫(yī)保支付方角度，以1 000萬(wàn)人口的城市為例，評(píng)估將肺動(dòng)脈高壓納入地方門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的預(yù)算影響，測(cè)算成本主要包括藥品費(fèi)用、門(mén)診掛號(hào)和檢查檢驗(yàn)費(fèi)用、住院費(fèi)用以及死亡事件費(fèi)用（圖1）。根據(jù)《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南2020》的推薦，預(yù)算影響分析模型的研究時(shí)限設(shè)定為3年（2021-2023年）[9]。本研究基于文獻(xiàn)回顧、藥品銷(xiāo)售數(shù)據(jù)庫(kù)分析、臨床專(zhuān)家訪談等方式整合肺動(dòng)脈高壓流行病學(xué)數(shù)據(jù)、各治療方案患者使用比例及費(fèi)用數(shù)據(jù)。文獻(xiàn)搜集來(lái)源包括PubMed、知網(wǎng)、萬(wàn)方數(shù)據(jù)庫(kù)。為了更好地了解肺動(dòng)脈高壓患者在我國(guó)臨床實(shí)踐中的就診情況及相關(guān)醫(yī)療資源利用情況，本研究設(shè)計(jì)了結(jié)構(gòu)化醫(yī)生調(diào)研問(wèn)卷，獲得了臨床數(shù)據(jù)及相關(guān)模型參數(shù)，并確認(rèn)了信息的準(zhǔn)確性。同時(shí)，本研究訪問(wèn)了5位來(lái)自北京、上海、廣州三級(jí)甲等醫(yī)院的臨床專(zhuān)家（均為具有多年診治經(jīng)驗(yàn)的副主任及以上級(jí)別的醫(yī)師），訪談內(nèi)容涉及肺動(dòng)脈高壓患者的就診率、診斷率、靶向藥物治療率、各治療方案患者使用比例、醫(yī)療資源利用情況等。預(yù)算影響分析模型結(jié)構(gòu)的結(jié)構(gòu)如圖1所示。

1.2 研究人群

本研究模型考慮的目標(biāo)人群為采用靶向藥物治療的肺動(dòng)脈高壓患者（圖1）。以1 000萬(wàn)人口的城市為例，人口自然增長(zhǎng)率（0.33%）采用國(guó)家統(tǒng)計(jì)局的數(shù)據(jù)[10]，參保率（96.7%）來(lái)自《醫(yī)療保障藍(lán)皮書(shū)：中國(guó)醫(yī)療保障發(fā)展報(bào)告（2020）》[11];因?yàn)槲覈?guó)缺乏具有代表性的肺動(dòng)脈高壓流行病學(xué)研究，故采用法國(guó)注冊(cè)登記研究數(shù)據(jù)庫(kù)中的肺動(dòng)脈高壓患病率（15/1 000 000）[2];就診率、診斷率及靶向藥物治療率來(lái)自臨床專(zhuān)家訪談，分別為95%～96%、50%～51%、50%～51%?；谏鲜鰯?shù)據(jù)，可推算出預(yù)期受門(mén)特門(mén)慢政策影響的患者人群。

1.3 成本數(shù)據(jù)

1.3.1 藥品費(fèi)用 由于肺動(dòng)脈高壓的基礎(chǔ)治療藥品價(jià)格低，對(duì)醫(yī)保基金影響不大，故本研究模型中的“藥品費(fèi)用”指的是靶向藥物費(fèi)用。納入分析的靶向藥物類(lèi)別包括內(nèi)皮素受體拮抗劑（如馬昔騰坦、波生坦）、5型磷酸二酯酶抑制劑、鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶激動(dòng)劑及前列環(huán)素類(lèi)似物（如司來(lái)帕格）。其中，除了5型磷酸二酯酶抑制劑未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄以外，其余類(lèi)別藥品皆已納入，依照各藥品在國(guó)家醫(yī)保目錄及國(guó)家?guī)Я坎少?gòu)中的情況獲得藥品單價(jià);各藥品醫(yī)保每月支出藥費(fèi)由藥品單價(jià)乘以使用頻率再乘以報(bào)銷(xiāo)比例。在肺動(dòng)脈高壓未納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的情況下，該地區(qū)亦無(wú)門(mén)診統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策，即醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例為0，只有波生坦收納于《國(guó)家基本藥物目錄》，故該藥的報(bào)銷(xiāo)比例以門(mén)診乙類(lèi)藥品平均報(bào)銷(xiāo)比例45%計(jì)算;假設(shè)肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，取門(mén)特門(mén)慢病種平均報(bào)銷(xiāo)比例80%為該病種的報(bào)銷(xiāo)比例。各藥品的患者使用比例來(lái)自藥品銷(xiāo)售數(shù)據(jù)庫(kù)及文獻(xiàn)匯整。上述成本數(shù)據(jù)及患者使用比例經(jīng)過(guò)加權(quán)平均后，可預(yù)估得到醫(yī)保每月支出的靶向藥物費(fèi)用（表1）。另外，受訪臨床專(zhuān)家指出，目前我國(guó)臨床應(yīng)用靶向藥物治療肺動(dòng)脈高壓的平均周期為4.85個(gè)月，若該病種納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后提高了報(bào)銷(xiāo)比例，患者治療時(shí)長(zhǎng)將會(huì)延長(zhǎng)至5.5個(gè)月。

1.3.2 其他醫(yī)療費(fèi)用 為了控制肺動(dòng)脈高壓的疾病進(jìn)展，門(mén)診需要長(zhǎng)期追蹤患者以預(yù)防其心力衰竭或死亡等事件的發(fā)生[1，12]，因此本研究除了納入藥品費(fèi)用以外，還納入了門(mén)診掛號(hào)和檢查檢驗(yàn)費(fèi)用、住院費(fèi)用、死亡事件費(fèi)用等其他醫(yī)療費(fèi)用。本研究中的單次門(mén)診掛號(hào)費(fèi)用參考天津市醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)[13]（因公開(kāi)醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)的省市有限，其中北京、上海市的收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)普遍較高，廣州市較低，故本研究選擇參考天津市醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)）。檢查檢驗(yàn)項(xiàng)目參考《中國(guó)肺動(dòng)脈高壓診斷與治療指南（2021版）》[1]，費(fèi)用參考天津市醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)，包括心電圖8元、胸部X線10元、胸部CT 150元、超聲心動(dòng)圖45元、肺功能測(cè)定20元、肺通氣掃描350元、肺動(dòng)脈造影15元、心肺運(yùn)動(dòng)測(cè)驗(yàn)15元、B型鈉尿肽前體測(cè)定項(xiàng)目140元，總計(jì)753元[13]。由于肺動(dòng)脈高壓進(jìn)展到后期，患者多數(shù)會(huì)發(fā)生心力衰竭，因此本研究中的住院費(fèi)用參考我國(guó)一線城市心力衰竭患者的平均單日住院費(fèi)用（2 776元）[14]。死亡相關(guān)急救費(fèi)用來(lái)自臨床專(zhuān)家訪談，單次平均費(fèi)用為20 000元。在肺動(dòng)脈高壓未納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的情況下，采用門(mén)診掛號(hào)和檢查檢驗(yàn)費(fèi)用的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例55%計(jì)算報(bào)銷(xiāo)費(fèi)用;假設(shè)肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，以門(mén)特門(mén)慢病種平均報(bào)銷(xiāo)比例80%來(lái)計(jì)算報(bào)銷(xiāo)費(fèi)用;醫(yī)保支付的住院費(fèi)用及死亡事件費(fèi)用采用住院平均報(bào)銷(xiāo)比例65%[15]。

隨著門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的實(shí)施，臨床專(zhuān)家于訪談中表示靶向藥物治療時(shí)間的延長(zhǎng)將帶來(lái)患者門(mén)診次數(shù)的增加，按照每月1次門(mén)診就診計(jì)算，患者在該病種納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策前后的就診次數(shù)分別為4.85和5.5。結(jié)合《中國(guó)肺動(dòng)脈高壓診斷與治療指南（2021版）》推薦[1]及實(shí)際臨床診療情況，患者平均每年僅進(jìn)行1次完整的檢查檢驗(yàn)以追蹤疾病進(jìn)展，即檢查檢驗(yàn)次數(shù)不受門(mén)特門(mén)慢政策的影響。此外，本研究模型假設(shè)肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后會(huì)提升患者的用藥依從性，通過(guò)患者依從性的改變計(jì)算該病種納入門(mén)特門(mén)慢政策后住院率及病死率變化。根據(jù)1項(xiàng)肺動(dòng)脈高壓患者用藥依從性對(duì)住院率影響的研究，依從性小于20%的患者群體住院比例是依從性大于80%的患者群體的1.89倍[16]，此倍數(shù)可進(jìn)一步用來(lái)計(jì)算患者住院率、病死率在該病種納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后的變化。當(dāng)肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后（即靶向藥物使用依從性較高的情況下），患者住院率及病死率數(shù)據(jù)來(lái)自1項(xiàng)美國(guó)的注冊(cè)登記研究[17]，據(jù)此也可推算出患者在該病種納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策前（即靶向藥物使用依從性低的情況下）的住院率和病死率?；谏鲜鲂畔ⅲ捎?jì)算出肺動(dòng)脈高壓患者每年其他醫(yī)療費(fèi)用（表2）。

2 結(jié)果

本研究以1 000萬(wàn)人口的城市為例，綜合考慮治療比例、接受不同靶向藥物治療的患者規(guī)模及門(mén)診、住院等醫(yī)療費(fèi)用，計(jì)算出肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后的預(yù)算影響，如表3、表4所示。

按照?qǐng)D1目標(biāo)人群數(shù)據(jù)計(jì)算，2021-2023年每年有34～36名肺動(dòng)脈高壓患者接受靶向藥物治療。對(duì)比門(mén)診藥品未納入統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)的情況（普通門(mén)診報(bào)銷(xiāo)比例為0），肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后（門(mén)特門(mén)慢病種平均報(bào)銷(xiāo)比例為80%），醫(yī)?；鹂傊С雒磕陮⒃黾?9 414～49 571元，平均每名患者的支出將增加840～ 1 416元。隨著門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的落地，其經(jīng)濟(jì)層面的優(yōu)勢(shì)將被放大，相較于2021年，2023年醫(yī)保的增量支出將更少。本研究結(jié)果顯示，雖然肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策帶來(lái)報(bào)銷(xiāo)比例的提升會(huì)使靶向藥物的治療費(fèi)用增加，但靶向治療在降低患者住院率、病死率等方面的優(yōu)勢(shì)也逐漸凸顯，每年可為醫(yī)保節(jié)省279 295～295 579元的住院及死亡事件費(fèi)用（表3）。

對(duì)于某些門(mén)診藥品已經(jīng)有統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策的城市而言（采用門(mén)診乙類(lèi)藥品平均報(bào)銷(xiāo)比例45%），肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，藥品的報(bào)銷(xiāo)比例亦會(huì)提升（門(mén)特門(mén)慢病種平均報(bào)銷(xiāo)比例為80%），且在此情況下患者用藥依從性的差異將會(huì)縮小[16-17]。通過(guò)患者依從性的變化換算，肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策前的住院率、病死率分別為44.0%、13.9%，單次住院天數(shù)為8.6[16-17]。本研究結(jié)果顯示，在此情況下，醫(yī)?；鹂傊С雒磕陮⒃黾?5 404～82 225元，平均每名患者的支出將增加2 154～2 349元;且隨著門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的落地，增加的醫(yī)保基金亦將逐年縮減（表4）。

3 討論

3.1 肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后的醫(yī)?；鹪隽恐С隹煽?/p>

隨著公眾對(duì)健康需求的日益增大、創(chuàng)新治療方案的持續(xù)涌現(xiàn)和醫(yī)療支出的日趨增長(zhǎng)，醫(yī)保決策方愈發(fā)重視衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估在醫(yī)保政策推行中的運(yùn)用。作為衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的重要研究工具之一，預(yù)算影響分析充分評(píng)估了醫(yī)?；鸬目韶?fù)擔(dān)性，為醫(yī)保機(jī)構(gòu)的報(bào)銷(xiāo)決策提供了重要的科學(xué)證據(jù)。本研究從我國(guó)醫(yī)保支付方角度出發(fā)，分析了將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后每年度醫(yī)?；鸬脑隽恐С?，結(jié)果顯示，無(wú)論現(xiàn)行制度下門(mén)診藥品是否納入統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策，由于其影響的患者群體有限，相應(yīng)的預(yù)算影響皆可控;當(dāng)肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，雖然增加了靶向藥物的費(fèi)用支出，但因患者規(guī)律用藥后疾病控制良好，因而減少了相應(yīng)的住院及死亡事件費(fèi)用，且隨著門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策的落地，增加的醫(yī)?；鹨鄬⒅鹉昕s減，醫(yī)?；鹬С隹煽亍?/p>

即使某地區(qū)尚無(wú)門(mén)診統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策，醫(yī)保部門(mén)在評(píng)估基金承受能力后，也可采取直接將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢病種“一步走”的舉措（而不是先開(kāi)放門(mén)診統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)，再將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策）。這將顯著提升患者的用藥依從性，且節(jié)約更多住院及死亡事件費(fèi)用，不僅對(duì)地方醫(yī)保基金的影響不大，反而對(duì)患者的醫(yī)療保障力度更高，在避免“因病致貧”的問(wèn)題上更易取得進(jìn)展。

王艷等[7]研究表明，青島在2017年實(shí)施全民補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)制度后，肺動(dòng)脈高壓患者多在門(mén)診進(jìn)行常規(guī)檢查和治療，人均門(mén)診次數(shù)及費(fèi)用增加，但人均住院費(fèi)用、次均住院費(fèi)用皆降低?？梢?jiàn)，提升患者報(bào)銷(xiāo)比例及醫(yī)療保障水平，將促進(jìn)肺動(dòng)脈高壓患者規(guī)律用藥，從而控制其疾病進(jìn)展，同時(shí)減少住院花費(fèi)，長(zhǎng)遠(yuǎn)看可減輕整體醫(yī)?；鹭?fù)擔(dān)。

3.2 門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策將影響肺動(dòng)脈高壓患者的就醫(yī)習(xí)慣及治療選擇，節(jié)約醫(yī)療資源

肺動(dòng)脈高壓的疾病管理提倡的是目標(biāo)導(dǎo)向治療[12]，即根據(jù)患者疾病嚴(yán)重程度制訂相應(yīng)的治療措施及用藥方案，例如采用單個(gè)靶向藥物治療或聯(lián)合治療方案，然后通過(guò)規(guī)律的隨訪來(lái)觀察藥物治療效果是否達(dá)到預(yù)期目標(biāo)，且通過(guò)規(guī)律隨訪可以隨時(shí)調(diào)整治療方案、提高患者用藥依從性，從而使藥物療效及患者的長(zhǎng)期獲益最大化。然而，目前很多地區(qū)尚存在肺動(dòng)脈高壓患者因門(mén)診無(wú)法報(bào)銷(xiāo)而反復(fù)住院拿藥的情況，由于門(mén)診保障缺失或不足，可能會(huì)使一些本來(lái)依靠門(mén)診就能解決的醫(yī)療問(wèn)題轉(zhuǎn)為住院治療才能解決。當(dāng)前我國(guó)大多數(shù)醫(yī)院床位緊張，真正需要住院治療的患者不能及時(shí)入院，而本可以在門(mén)診治療的患者卻占用著床位，這不僅降低了整體的醫(yī)療服務(wù)效率，而且造成了醫(yī)療資源的浪費(fèi)。

即便肺動(dòng)脈高壓已經(jīng)有明確的治療路徑，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)仍很大程度上影響著藥品治療選擇[18]。波生坦作為全球首款口服內(nèi)皮素受體拮抗劑，自2006年在我國(guó)上市以來(lái)得到了廣泛應(yīng)用，被列入2018年版《國(guó)家基本藥物目錄》，但即使該藥在2019年納入國(guó)家醫(yī)保目錄，患者每月仍需負(fù)擔(dān)約1 775元的治療費(fèi)用（由表1波生坦1 452元乘以患者自付比例55%可得）。有研究顯示，波生坦相較于西地那非能使肺動(dòng)脈高壓患者在6 min步行試驗(yàn)上具有更為顯著的獲益[19]。然而考慮經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)差異，現(xiàn)實(shí)診療環(huán)境下仍有許多患者選擇西地那非作為肺動(dòng)脈高壓的主要治療藥物[18]。1項(xiàng)有關(guān)我國(guó)肺動(dòng)脈高壓患者及其照護(hù)者的調(diào)研顯示，71%的肺動(dòng)脈高壓患者家庭月收入小于5 000元，而患者平均每月治療費(fèi)用近4 000元，其中有超過(guò)一半的患者表示由于經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重，因此用不起靶向藥物[18]?？梢?jiàn)，若將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策，將大大減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，影響患者的就醫(yī)習(xí)慣及治療選擇，促進(jìn)患者使用更具成本-效果的治療方式，使其最優(yōu)化地利用醫(yī)療資源。

3.3 將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策是促進(jìn)罕見(jiàn)病用藥保障的有效措施

肺動(dòng)脈高壓按照病理表現(xiàn)、血流動(dòng)力學(xué)特征等可分為幾大類(lèi)，其中原因不明的肺血管阻力增加從而引起持續(xù)性肺動(dòng)脈壓力升高稱(chēng)為特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓，其患病率約為1/1 000 000[20]，已被列入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》之中。

罕見(jiàn)病患者也是我國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)的參保人，保障罕見(jiàn)病用藥亦是維系社會(huì)公平的重要體現(xiàn)。近年來(lái)，為完善罕見(jiàn)病的保障制度，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家醫(yī)療保障局等相關(guān)部門(mén)在提升罕見(jiàn)病的診療能力、藥品審評(píng)審批制度及藥物可及性方面采取了一系列措施;《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》也提出要完善罕見(jiàn)病用藥保障政策，系統(tǒng)性探索建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障機(jī)制。據(jù)本公司內(nèi)部數(shù)據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有13%的統(tǒng)籌區(qū)域已經(jīng)將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢病種、13%的統(tǒng)籌區(qū)域有門(mén)診統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策、39%統(tǒng)籌區(qū)域的特藥醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策覆蓋了肺動(dòng)脈高壓的治療，但仍然有超過(guò)1/3的統(tǒng)籌區(qū)域沒(méi)有肺動(dòng)脈高壓的門(mén)診報(bào)銷(xiāo)政策。因此，將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策，既可以節(jié)約醫(yī)療資源，又能有效促進(jìn)罕見(jiàn)病用藥保障。

3.4 不足之處

本研究也存在一定局限性：肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后住院率和病死率的變化是通過(guò)患者依從性換算得來(lái)，部分流行病學(xué)數(shù)據(jù)及費(fèi)用數(shù)據(jù)來(lái)自臨床專(zhuān)家訪談，而非大型前瞻性臨床研究或病例回顧。對(duì)此，筆者通過(guò)與已發(fā)表的文獻(xiàn)進(jìn)行相互對(duì)照、與訪談對(duì)象反復(fù)確認(rèn)等，以最大程度降低數(shù)據(jù)偏差。此外，因缺少相關(guān)數(shù)據(jù)，本研究暫未考慮患者因門(mén)診無(wú)法報(bào)銷(xiāo)而反復(fù)住院拿藥帶來(lái)的醫(yī)療資源浪費(fèi)，如果將此類(lèi)費(fèi)用計(jì)入，整體醫(yī)?；鸬脑隽恐С鰰?huì)更小。

4 結(jié)語(yǔ)

將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢保障范圍對(duì)改善患者的疾病狀態(tài)尤為重要，不僅可以提高靶向藥物的使用比例，而且能夠減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高患者使用藥物的依從性，保障其長(zhǎng)期治療和隨訪，延緩疾病進(jìn)展及減少不良事件發(fā)生，從而節(jié)約醫(yī)療資源。

本研究通過(guò)建模分析、文獻(xiàn)回顧及臨床專(zhuān)家訪談等方法，綜合考慮將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策對(duì)整體醫(yī)?；鹬С龅挠绊?，結(jié)果表明，針對(duì)現(xiàn)在門(mén)診無(wú)統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策的城市，將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，每年醫(yī)?；鸬脑隽恐С黾s為40 000元，平均每名患者的支出增加約1 000元;對(duì)于門(mén)診已經(jīng)有統(tǒng)籌報(bào)銷(xiāo)政策的城市而言，將肺動(dòng)脈高壓納入門(mén)特門(mén)慢報(bào)銷(xiāo)政策后，每年醫(yī)?；鸬脑隽恐С黾s為80 000元，平均每名患者的支出增加約2 000元;而且，隨著門(mén)特門(mén)慢政策的逐步推動(dòng)，每年醫(yī)保基金支出增加的幅度將逐漸縮減，醫(yī)保基金支出可控。

肺動(dòng)脈高壓已經(jīng)有明確的治療路徑，良好的報(bào)銷(xiāo)政策將加快補(bǔ)齊罕見(jiàn)病保障的短板、帶動(dòng)整體疾病管理、健全國(guó)家醫(yī)療福利體系、有效減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，實(shí)現(xiàn)醫(yī)保、醫(yī)院及患者共贏的局面。雖然本研究存在一定局限性，但仍然希望為后續(xù)研究及政策決策提供科學(xué)參考。

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（收稿日期：2021-06-09 修回日期：2022-02-09）

（編輯：胡曉霖）

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