潘美香 孫斌

關鍵詞：真實世界研究;綜述

【中圖分類號】 ?G644.5【文獻標識碼】A 【文章編號】1673-9026（2022）16--01

尋找更加貼近臨床實際的研究方法，在真實醫(yī)療環(huán)境中找到更加優(yōu)質，更有效益的治療方案，全面真實評價治療措施的有效性和安全性是醫(yī)療工作者、政府管理部門的共同目標。

科技的發(fā)展使多種醫(yī)療干預措施陸續(xù)出現，既增加了醫(yī)療費用的支出，也使得臨床真實治療環(huán)境更加復雜。繁雜的干預措施使得現有研究手段難以判斷哪項醫(yī)療干預措施是最好的，加之現代醫(yī)療服務意識比之以前明顯增強，更加關注病人對醫(yī)療的主觀感受，顯然利用隨機對照試驗在錯綜復雜的醫(yī)療環(huán)境中找到療效最佳、患者滿意度高，價格低廉的醫(yī)療措施難以實現。為了尋找更好的研究方法來縮小臨床研究與醫(yī)療真實環(huán)境之間的差距，減少醫(yī)療支出成本，用最小的醫(yī)療支出獲得最佳的醫(yī)療效果，美國政府2009年斥資150億美元用于促進衛(wèi)生醫(yī)療保健，其中11億美元用于比較效果研究，其主要通過建立大數據庫，以期在真實臨床環(huán)境中找到更有效的干預措施。真實世界研究有自身特點，現簡要闡述如下。

一、真實世界研究特點

真實世界研究的特點主要表現在以下幾方面：

1樣本量大，外部真實性高。

真實世界研究樣本量大，一般多地域，多中心，多科室納入目標人群，根據研究目的納入目標人群，納入標準寬泛，一般很少設置排除標準。目前真實世界研究樣本量尚未具體確定，可根據研究目的計算，但一般來說要求樣本量大。

2研究目的。

開展真實世界研究的主要目的是產生、綜合證據，尋求更加實用的醫(yī)療干預措施，注重實用性。目前用真實世界研究方法研究藥物的安全性和有效性數量最多。

3結局指標。

關注病人，以病人為中心的醫(yī)療模式體現現代醫(yī)療服務水平的提高[1]。真實世界研究不僅關心干預措施的主要結局，次要結局，還包括患者癥狀控制的穩(wěn)定性、生活質量改善情況、疾病復發(fā)率，患者和醫(yī)生滿意度，患者隨訪期間自報告結局等。

4隨機和對照。

真實世界研究一般不隨機分組，要求樣本量大或分布廣泛。真實世界研究也一般不設對照，數據分析時可以根據研究目的再分組來分析結局指標的比較性差異或關聯(lián)性差異。

5數據管理。

真實世界研究需要記錄患者的一般情況，依據實驗目的記錄一般基線數據、臨床相關數據，干預措施后的一般情況和臨床數據，生理和生物信息數據，隨訪數據等，一般數據量大。數據的質量是真實世界研究的重要問題。有學者采取隨機抽查的方法，查看觀察表或電子記錄表關于研究患者的一般信息、臨床信息以及治療后的相關信息，規(guī)定如果發(fā)現1例患者信息作假，則該中心所有有關這項研究的病例均作廢，并建議設置專門的部門專門管理和監(jiān)測數據質量。

6隨訪。

真實世界研究要求必須隨訪，干預措施的治療特點或研究目的決定隨訪期的長短。通常采取電話隨訪或拜訪形式，近期新出現的病人自報告結局電子系統(tǒng)可以為隨訪提供較好的方法[2]

二、真實世界研究與隨機對照試驗的比較

隨機對照試驗是產生臨床證據的基礎，分為解釋性隨機對照和實用性隨機對照，均符合隨機，對照，盲法基本原則。解釋性隨機對照有嚴格的納入和排除標準，產生的證據主要回答效力問題。實用型隨機對照試驗放寬納入和排除標準，讓醫(yī)生有靈活的醫(yī)療干預措施，試圖縮小研究結果與臨床實踐間的差距，相比解釋性隨機對照試驗，更關心干預措施對病人的效果怎么樣，但其結果與臨床實踐仍存在不少差距。真實世界研究是在實用性隨機對照試驗上發(fā)展而成的，它研究真實環(huán)境下不設條件的醫(yī)療干預措施的臨床情況，不設對照組，不分組，納入標準更加寬泛，收集大量數據后集中其中分析。真實世界研究更加關注所研究結果的實用性，目的是為醫(yī)療工作者，指南制作者選擇更有效的，合適的，更廉價的醫(yī)療干預措施[10]。

三、真實世界研究的優(yōu)勢

真實世界研究屬于觀察性研究，其大樣本，海量數據的特點，可用于回顧性和前瞻性研究，通過全面綜合數據，根據臨床目的進行統(tǒng)計分析，臨床工作者可獲得大量高質量臨床醫(yī)療信息，如療效更好，更安全，更廉價，遠期效益更高，醫(yī)生和患者滿意度更高的醫(yī)療措施。真實世界研究至少可用于以下幾個方面：1.疾病。以疾病為研究對象，搜集關于這種疾病在真實醫(yī)療環(huán)境中的數據，分析各種數據之間的關聯(lián)性，可以找到最佳疾病預防方式，診斷方式和治療，隨訪數據可以觀察疾病的預后及相關危險因素。2.藥物上市后再評價研究。真實世界研究大樣本，無嚴格的納入和排除標準能完整的評價新藥的有效性和安全性，藥物的有效性和安全性是目前應用真實世界研究最多的領域[3]。3異質性人群。異質人群與疾病及藥物相結合來研究，可以找到更適合異質人群的治療方案和更安全的藥物劑量。4促進中醫(yī)藥研究發(fā)展。真實世界研究方法不設對照組，受試者人群寬泛，一般無排除標準，能無限接近臨床，可為中醫(yī)藥辨證論治研究提供適合的研究方法。

真實世界研究是近二三十年發(fā)展起來的新興研究方法，其主要宗旨是使研究盡可能無限接近臨床實際，為醫(yī)療決策提供更全面的醫(yī)療信息，為醫(yī)生和患者找到最佳的醫(yī)療措施。真實世界研究無限接近臨床實際的先進理念，關注患者疾病的整體信息，關注患者對醫(yī)療措施的評價，注重找到對患者和社會整體更有效的醫(yī)療措施，符合社會對醫(yī)療措施進步的要求，相信未來醫(yī)療研究真實世界研究方法將會越來越受到重視和普及。

參考文獻：

[1]謝雁鳴，廖星等.將比較效益研究理念引入中醫(yī)臨床評價研究[J]. 中西醫(yī)結合學報，2011，08：813-818.

[2] Jackson AN， Kogut S.Use of electronic personal health records to identify patients at risk for aspirin-induced gastrointestinal bleeding. Consult Pharm. 2013 May;28（5）：313-8.

[3] 謝雁鳴，毛平，田峰;真實世界研究在中藥上市后臨床再評價中應用前景的探討;中藥新藥與臨床藥理，2010，5;21（3）