歐洲藥品評審局批準(zhǔn)治療肛瘺藥物Darvadstrocel上市

歐洲藥品評審局（EMA）于2018年3月23日批準(zhǔn)Tigenix, S.A.U.公司的Darvadstrocel（商品名：Alo fisel）注射用混懸液上市，用于非活動性/輕度活動性克羅恩病成人治療復(fù)雜性肛瘺。

本藥含擴增脂肪干細(xì)胞（eASC），eASC在炎癥部位發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)和抗炎作用。一旦激活，eASC可修復(fù)活化淋巴細(xì)胞增殖、減少促炎性細(xì)胞因子釋放。這種免疫調(diào)節(jié)活性可減少炎癥，促進(jìn)瘺道周圍組織愈合。

本藥治療中最常出現(xiàn)的不良事件為肛周膿腫、肛痛、肛瘺。

（來源：http://www.ema.europa.eu/）

Apalutamide可顯著延遲非轉(zhuǎn)移性、去勢抵抗性前列腺癌患者疾病進(jìn)展時間

《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》于2018年4月12日第378卷第15期發(fā)布了一項關(guān)于Apalutamide用于非轉(zhuǎn)移性前列腺癌的Ⅲ期臨床試驗內(nèi)容。

Apalutamide為雄激素受體抑制藥，研發(fā)用于治療前列腺癌。本項試驗旨在評估Apalutamide用于有高轉(zhuǎn)移風(fēng)險的非轉(zhuǎn)移性、去勢抵抗性前列腺癌患者的療效。

本項試驗為雙盲、安慰劑對照、隨機試驗。受試者按2∶1的比例隨機分入Apalutamide組或安慰劑組。所有受試者繼續(xù)接受雄激素阻斷療法。試驗的首要終末指標(biāo)為無轉(zhuǎn)移生存期，定義為隨機分組至初次檢測出遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移或死亡的時間。

試驗結(jié)果顯示，在初步分析中，Apalutamide組中位無轉(zhuǎn)移生存期為40.5個月，安慰劑組為16.2個月。Apalutamide組癥狀進(jìn)展的時間顯著晚于安慰劑組。Apalutamide組因不良事件停藥率為10.6%，安慰劑組為7.0%。Apalutamide組皮疹（23.8% vs. 5.5%）、甲狀腺功能減退（8.1% vs. 2.0%）及骨折（11.7% vs. 6.5%）不良事件發(fā)生率高于安慰劑組。

總體而言，Apalutamide可顯著延遲非轉(zhuǎn)移性、去勢抵抗性前列腺癌患者疾病進(jìn)展時間。

（來源：http://www.nejm.org/）

歐洲藥品評審局批準(zhǔn)酶替代療法Velmanase Alfa上市

歐洲藥品評審局（EMA）于2018年3月23日批準(zhǔn)凱西（Chiesi Farmaceutici SpA）制藥公司的Velmanase Alfa（商品名：Lamzede）粉針劑上市，用于治療無神經(jīng)學(xué)臨床表現(xiàn)的輕至中度α-甘露糖苷酶病。

本藥是一種重組人α-甘露糖苷酶，用于補充或代替天然的α-甘露糖苷酶。

本藥最常見的不良反應(yīng)為體質(zhì)量增加、輸注相關(guān)反應(yīng)、腹瀉、頭痛、關(guān)節(jié)痛、食欲增加和四肢疼痛。

（來源：http://ema.europa.eu/）