歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP），已建議歐盟授予Ammtek公司的Amglidia上市許可。該藥物的劑型為口服混懸液，規(guī)格為0.6mg/mL和6mg/mL，成為首款獲批治療新生兒糖尿病的口服藥物。

2016年1月15日，該藥被授予孤兒藥稱號，并于2018年2月22日被EMA首次批準用于治療新生兒糖尿?。∟DM）。Amglidia活性成分格列本脲屬于磺酰脲類降糖藥，通過阻斷ATP敏感性鉀通道來刺激胰島β細胞分泌胰島素控制血糖，對編碼KATP通道基因突變的和染色體6q24異常的暫時性新生兒糖尿病患者有效，其最常見的副作用是低血糖、短暫的腹瀉和腹痛等。

格列本脲（Daonil）最早于1969年1月在歐洲上市，而此次Amglidia被批準的適應癥、劑型劑量不同，研究顯示Amglidia對治療NDM具有良好的療效和生物利用度。

新生兒糖尿?。∟DM）是一種極為罕見的糖尿病，在足月兒產(chǎn)后6個月內(nèi)出現(xiàn)的高血糖，至少持續(xù)2周，伴有酮癥酸中毒的風險。根據(jù)臨床癥狀不同，NDM分為暫時性新生兒糖尿病和永久性新生兒糖尿病，前者在發(fā)病3～6個月內(nèi)高血糖可自行緩解或消失，但約半數(shù)會在青少年期復發(fā)；后者則持續(xù)發(fā)病。NDM發(fā)病機制不明，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了導致這種類型糖尿病的不同基因突變。

目前，治療新生兒糖尿病的方法，通常是護理人員按照處方或家中父母為患者使用胰島素，或超標簽使用可購買的僅供成人用的格列本脲。為了使藥品適合新生兒和兒童患者，藥片通常被壓碎并與少量的水混合，然后用口腔注射器輔助患者服用。這種給藥方式可能會導致低劑量或超劑量用藥風險。Amglidia使格列苯脲用藥劑量更準確，以滿足明確的未滿足的醫(yī)療需求。此外，使用Amglidia治療的患者可能不需要使用胰島素治療或僅需要低劑量。

Amglidia臨床獲益，得到了已在文獻上發(fā)表的數(shù)據(jù)以及來自生物利用度研究，和NEOGLI臨床研究的數(shù)據(jù)支持。由于這種疾病非常罕見，在NEOGLI臨床研究中只有10名患者參與，結果表明，從壓碎的片劑轉變?yōu)榭诜腋∫汉?，血糖控制保持穩(wěn)定。

（本刊訊）