李新宇 邵 蓉 白銘鈺 李大雙 顏建周

中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心 江蘇南京 211198

兒童醫(yī)療保健是兒童健康發(fā)展的重要保障,兒童用藥是確保兒童醫(yī)療保健水平的重要一環(huán)。[1]“十二五”以來(lái)，我國(guó)圍繞兒童藥品供應(yīng)保障出臺(tái)了一系列政策文件，供應(yīng)保障能力明顯改善，兒童藥安全性、有效性、可及性明顯提升。[2]學(xué)術(shù)界關(guān)于兒童藥保障政策的研究主要集中在介紹美國(guó)、歐盟等國(guó)家或地區(qū)的政策特點(diǎn)、對(duì)我國(guó)兒童藥保障政策從藥品生命周期的不同環(huán)節(jié)進(jìn)行總結(jié)、提出政策完善建議等。兒童藥保障涉及研發(fā)、生產(chǎn)流通等多個(gè)環(huán)節(jié)，但目前我國(guó)大部分政策缺乏與其他部門(mén)的協(xié)調(diào)，未能系統(tǒng)地解決兒童用藥現(xiàn)存的問(wèn)題。

政策工具理論常被應(yīng)用于醫(yī)藥衛(wèi)生與健康領(lǐng)域的政策文本量化分析。[3-4]雖然國(guó)內(nèi)學(xué)者對(duì)我國(guó)兒童藥保障領(lǐng)域已從不同視角開(kāi)展了較為豐富的研究，但對(duì)總體政策的文本分析較少，缺少系統(tǒng)的政策分析框架。在這樣的背景下，利用政策工具理論對(duì)“十二五”以來(lái)我國(guó)在兒童藥供應(yīng)保障方面的政策進(jìn)行政策文本分析，對(duì)兒童藥保障政策進(jìn)行量化研究，做出整體總結(jié)與評(píng)價(jià)并提出政策完善建議，是一項(xiàng)緊迫而具有重要意義的工作。

1 政策文本選擇

1.1 資料來(lái)源

本研究以“兒童藥”“兒童用藥”“兒科用藥”“兒童專(zhuān)用藥”等作為關(guān)鍵詞，通過(guò)訪問(wèn)國(guó)務(wù)院、國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家醫(yī)療保障局、國(guó)家工業(yè)與信息化部等相關(guān)部委和下屬機(jī)構(gòu)官方網(wǎng)站以及北大法寶數(shù)據(jù)庫(kù)，檢索獲取2011年1月—2022年5月國(guó)家層面發(fā)布的相關(guān)政策文件。

1.2 納入與排除標(biāo)準(zhǔn)

納入標(biāo)準(zhǔn)：發(fā)文機(jī)關(guān)處于中央政府層面；政策內(nèi)容包含與兒童藥相關(guān)的信息；政策類(lèi)型選取法律、黨內(nèi)政府文件、行政法規(guī)、國(guó)務(wù)院規(guī)范性文件、部門(mén)規(guī)章等文件。

排除標(biāo)準(zhǔn)：政策內(nèi)容同兒童藥保障相關(guān)性不高；文件中只出現(xiàn)關(guān)鍵詞而無(wú)實(shí)質(zhì)性政策內(nèi)容；重復(fù)文件只保留一次；政策已失效；議案審議結(jié)果的報(bào)告；具體藥品說(shuō)明書(shū)修訂中與兒童用藥相關(guān)的內(nèi)容；關(guān)于政協(xié)委員會(huì)答復(fù)的函；尚處在征求意見(jiàn)階段的政策文件。根據(jù)納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，最終選取政策文件77份。

2 模型構(gòu)建

本文基于政策工具理論，建立“十二五”時(shí)期以來(lái)我國(guó)出臺(tái)兒童藥相關(guān)政策的“X-Y”二維分析模型，其中X維度是政策工具維度，代表需求型、供給型、環(huán)境型三種不同類(lèi)型的政策工具文件；Y維度是政策目標(biāo)維度，代表相關(guān)政策制定的方向，包括鼓勵(lì)研發(fā)上市、保障生產(chǎn)流通供應(yīng)、推動(dòng)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)、促進(jìn)合理使用、加強(qiáng)上市后評(píng)價(jià)五個(gè)政策目標(biāo)。

2.1 X維度：政策工具

Rothwell和Zegveld[5]根據(jù)政策影響層面的不同將政策工具分為供給型、環(huán)境型和需求型三類(lèi)，這一理論模型是目前認(rèn)可度最高、應(yīng)用范圍最廣的模型，已在我國(guó)醫(yī)養(yǎng)結(jié)合政策領(lǐng)域、罕見(jiàn)病政策領(lǐng)域和中醫(yī)藥養(yǎng)生保健服務(wù)政策等醫(yī)藥相關(guān)領(lǐng)域得到廣泛運(yùn)用[6]。我國(guó)兒童藥需求端和供給端匹配程度有待提高，部分兒童藥面臨“缺品種、缺劑型、缺規(guī)格”的難題。因此，本研究選取Rothwell和Zegveld的理論模型，為探討我國(guó)目前兒童藥政策工具類(lèi)型提供一定的理論支撐。

供給型政策工具是指直接作用于兒童藥供給端的政策工具，直接推動(dòng)兒童藥保障水平。包括人才隊(duì)伍建設(shè)、資金支持、指導(dǎo)生產(chǎn)、使用的技術(shù)指南、基地建設(shè)等。

需求型政策工具是指作用于兒童藥需求端的政策工具。包括政府通過(guò)示范/試點(diǎn)項(xiàng)目、部門(mén)協(xié)作、地區(qū)間交流等措施，減少外部因素對(duì)兒童藥保障的影響，繼而保證其保障效果的政策工具；也包括制定鼓勵(lì)研發(fā)目錄、對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童藥進(jìn)行處方點(diǎn)評(píng)、再評(píng)價(jià)、臨床綜合評(píng)價(jià)等，可以暴露兒童藥種、劑型、規(guī)格、用藥信息等需求信息的政策工具。

環(huán)境型政策工具通過(guò)政府對(duì)兒童藥保障所產(chǎn)生的外部影響及滲透作用，即政府通過(guò)發(fā)布相關(guān)政策，營(yíng)造對(duì)兒童藥保障有利的社會(huì)環(huán)境，從而間接影響兒童藥的保障水平。如鼓勵(lì)審評(píng)審批、專(zhuān)利期延長(zhǎng)、制定目標(biāo)規(guī)劃、價(jià)格優(yōu)惠、行為規(guī)范要求等(表1)。

表1 政策工具類(lèi)型及名稱(chēng)

2.2 Y維度：政策目標(biāo)

從藥品全生命周期來(lái)看，我國(guó)兒童藥相關(guān)政策目標(biāo)可分為：(1)鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)上市，包括制定鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單、出臺(tái)指南指導(dǎo)兒童藥臨床試驗(yàn)、對(duì)兒童藥實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批、兒童專(zhuān)用藥的數(shù)據(jù)保護(hù)、兒童用改良型新藥研發(fā)、財(cái)稅優(yōu)惠政策等；(2)保障兒童藥生產(chǎn)流通供應(yīng)，包括推動(dòng)企業(yè)完善質(zhì)量管理體系以提升產(chǎn)品質(zhì)量水平、定點(diǎn)生產(chǎn)保供應(yīng)、加強(qiáng)兒童藥生產(chǎn)質(zhì)量監(jiān)督管理、強(qiáng)化臨床必需易短缺兒童藥的供應(yīng)使用情況監(jiān)測(cè)預(yù)警機(jī)制建設(shè)等；(3)推動(dòng)兒童藥醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，包括推動(dòng)兒童適宜劑型、規(guī)格納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，同時(shí)發(fā)揮基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助三重制度保障作用，在兒童患者的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策上予以?xún)A斜等；(4)促進(jìn)兒童藥合理使用，包括引導(dǎo)兒童藥說(shuō)明書(shū)的修訂、完善基本藥物目錄并加強(qiáng)兒童藥上市后藥品評(píng)價(jià)相關(guān)目錄體系、制定兒童用藥指南或處方集以加強(qiáng)用藥指導(dǎo)等；(5)加強(qiáng)兒童藥上市后評(píng)價(jià)，包括構(gòu)建我國(guó)兒童藥臨床綜合評(píng)價(jià)體系、加強(qiáng)兒童藥不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)、根據(jù)上市后再評(píng)價(jià)結(jié)果完善兒童藥說(shuō)明書(shū)等。

2.3 政策文本內(nèi)容編碼

本研究以?xún)和幭嚓P(guān)政策文本的具體內(nèi)容進(jìn)行分析，利用Excel 2016軟件以“政策序號(hào)—政策工具類(lèi)型—政策工具名稱(chēng)—政策目標(biāo)”的方式對(duì)相關(guān)政策文件進(jìn)行編碼。如6—3—3—1代表第6份政策文件《國(guó)務(wù)院關(guān)于落實(shí)<政府工作報(bào)告>重點(diǎn)工作部門(mén)分工的意見(jiàn)(2019)》(國(guó)發(fā)〔2019〕8號(hào))中“加快兒童藥物研發(fā)”的內(nèi)容，政策類(lèi)型屬于第3種環(huán)境型，政策工具名稱(chēng)為第3種工具類(lèi)型下的第3種工具“鼓勵(lì)引導(dǎo)、制定規(guī)劃”，政策目標(biāo)為第1個(gè)“鼓勵(lì)兒童藥品研發(fā)上市”。部分編碼結(jié)果如表2。

表2 部分政策文件編碼結(jié)果

3 政策工具分析結(jié)果

3.1 X維度分析結(jié)果

通過(guò)對(duì)我國(guó)兒童藥政策進(jìn)行編碼，77份政策文件中共涉及政策工具144個(gè)，其中供給型38個(gè)，需求型37個(gè)，環(huán)境型69個(gè)。

供給型政策工具中，出臺(tái)指導(dǎo)生產(chǎn)和使用的技術(shù)指南占比最高，達(dá)9.72%；其次是人才隊(duì)伍和專(zhuān)業(yè)能力建設(shè)相關(guān)政策，占9.03%。有關(guān)兒童藥研發(fā)生產(chǎn)基地、平臺(tái)建設(shè)以及資金支持等方面的供給型政策工具較少。

需求型政策工具中，要求對(duì)兒童藥開(kāi)展再評(píng)價(jià)以及短缺風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測(cè)相關(guān)政策工具較多，分別占6.94%和5.56%；其次是制定相應(yīng)的兒童藥目錄和兒童藥采購(gòu)相關(guān)政策，分別占4.86%和4.17%。部門(mén)協(xié)作和要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)兒童用藥進(jìn)行處方點(diǎn)評(píng)工作相關(guān)政策較少，均只占2.08%。

環(huán)境型政策工具中，以鼓勵(lì)引導(dǎo)、制定目標(biāo)規(guī)劃相關(guān)的政策為主，占全部政策工具的27.08%。其次是加速兒童藥審評(píng)審批的相關(guān)政策，占10.42%。給予兒童藥價(jià)格優(yōu)惠、宣傳工作以及制定規(guī)范性要求相關(guān)政策較少，分別占2.78%、2.08%和4.86%(表3)。對(duì)兒童專(zhuān)用藥給予市場(chǎng)獨(dú)占期延長(zhǎng)或數(shù)據(jù)保護(hù)期的相關(guān)內(nèi)容目前僅有一份政策文件提及，其余為征求意見(jiàn)稿。總體來(lái)看，環(huán)境型政策工具在所有政策工具類(lèi)型中占比較多，其中又以制定目標(biāo)規(guī)劃、加速審評(píng)審批相關(guān)政策為主，直接作用于供給端和需求端的政策相對(duì)較少。

表3 我國(guó)兒童藥相關(guān)政策工具類(lèi)型、名稱(chēng)及占比

3.2 Y維度分析結(jié)果

對(duì)我國(guó)在國(guó)家層面發(fā)布的保障兒童用藥的政策工具進(jìn)行政策目標(biāo)分析。由于一個(gè)政策工具可能具有多個(gè)政策目標(biāo)，如《中華人民共和國(guó)基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》(中華人民共和國(guó)主席令第38號(hào))中提到“國(guó)家建立健全以臨床需求為導(dǎo)向的藥品審評(píng)審批制度，支持兒童用藥的研制、生產(chǎn)，滿(mǎn)足疾病防治需求”，該條政策的政策目標(biāo)同時(shí)涵蓋了鼓勵(lì)研發(fā)和保障生產(chǎn)，因此政策目標(biāo)統(tǒng)計(jì)總頻次高于政策工具數(shù)。結(jié)果顯示鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)目標(biāo)居首，共涉及64個(gè)政策工具，占34.94%；促進(jìn)兒童藥合理使用目標(biāo)次之，共涉及58個(gè)政策工具，占32.04%；保障兒童藥生產(chǎn)流通供應(yīng)、加強(qiáng)兒童藥再評(píng)價(jià)、推動(dòng)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目標(biāo)分別涉及30個(gè)、19個(gè)和10個(gè)政策工具，占比依次為16.57%、10.50%、5.52%?？傮w來(lái)看，政策目標(biāo)主要集中在鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)上市和促進(jìn)合理使用方面。

3.3 X-Y二維交互分析

將X維度的政策工具和Y維度的政策目標(biāo)進(jìn)行交叉分析，結(jié)果顯示，5種政策目標(biāo)下的政策工具中，除推動(dòng)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目標(biāo)外，環(huán)境型政策工具均為占比最大的政策工具類(lèi)型。在鼓勵(lì)研發(fā)上市、保障生產(chǎn)流通供應(yīng)、促進(jìn)合理使用和加強(qiáng)上市后評(píng)價(jià)4個(gè)政策目標(biāo)中，環(huán)境型政策工具占比均超過(guò)50%。在推動(dòng)兒童藥醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)、加強(qiáng)上市后評(píng)價(jià)方面政策工具的數(shù)量較少，尤其是缺少明確的供給型政策，可能會(huì)造成兒童患者用藥負(fù)擔(dān)較重，兒童用藥安全、有效性監(jiān)測(cè)還需進(jìn)一步重視。

鼓勵(lì)研發(fā)上市環(huán)節(jié)和促進(jìn)合理使用環(huán)節(jié)的需求型政策(分別為11.26%和29.82%)少于供給型政策(分別為29.03%和29.82%)，說(shuō)明需要有更多政策作用于研發(fā)上市和使用環(huán)節(jié)的需求端，能夠體現(xiàn)出目前我國(guó)兒童藥的短缺領(lǐng)域及其短缺數(shù)量，從而引導(dǎo)研發(fā)方向；或體現(xiàn)出兒童藥使用是否合理，及使用不合理情況在各領(lǐng)域的分布比例，從而促進(jìn)兒童藥的更合理使用(表4)。

表4 “政策工具—政策目標(biāo)”二維交叉分析結(jié)果(n，%)

4 討論與建議

4.1 供給型政策工具應(yīng)進(jìn)一步完善

供給型政策工具對(duì)保障兒童用藥有直接推動(dòng)作用，從政策文本分析結(jié)果看，供給型政策工具尚需進(jìn)一步完善。近年來(lái)藥品審評(píng)審批部門(mén)和衛(wèi)生健康主管部門(mén)發(fā)布指導(dǎo)兒童藥生產(chǎn)、使用的指南較多，主要原因有兩點(diǎn)：第一，相關(guān)法律和國(guó)務(wù)院規(guī)范性文件要求加快我國(guó)兒童藥物研發(fā)，滿(mǎn)足疾病防治需求，相關(guān)指導(dǎo)原則或指南的出臺(tái)是對(duì)上位法的呼應(yīng)。第二，我國(guó)于2017年成為國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)(The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use)成員國(guó)，這意味著我國(guó)藥品監(jiān)管體系得到國(guó)際社會(huì)的認(rèn)可。為助力我國(guó)兒童藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力與國(guó)際接軌，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心出臺(tái)了一系列指導(dǎo)文件。其次是兒童藥相關(guān)人才隊(duì)伍和專(zhuān)業(yè)能力建設(shè)相關(guān)政策，但主要集中在藥品使用環(huán)節(jié)，如培養(yǎng)醫(yī)生對(duì)兒童藥合理使用的能力，但研發(fā)、生產(chǎn)環(huán)節(jié)人才隊(duì)伍培養(yǎng)相關(guān)政策較少(9.03%)。資金支持、基地與平臺(tái)建設(shè)等政策工具在兒童藥領(lǐng)域應(yīng)用較低，但這些工具在兒童藥發(fā)展的供給端具有較為直接的激勵(lì)作用，應(yīng)當(dāng)加大相關(guān)政策扶持并落地實(shí)施。

因此，建議完善相關(guān)政策：第一，加強(qiáng)對(duì)兒童藥研發(fā)和生產(chǎn)領(lǐng)域?qū)I(yè)人才隊(duì)伍建設(shè)的政策支持，通過(guò)吸引人才、進(jìn)行相關(guān)領(lǐng)域前沿理論和技術(shù)培訓(xùn)，壯大我國(guó)兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)領(lǐng)域人才隊(duì)伍；第二，通過(guò)建立兒童藥專(zhuān)門(mén)的科研項(xiàng)目，明確申報(bào)要求和支持金額，對(duì)兒童藥在研發(fā)或生產(chǎn)中創(chuàng)新性技術(shù)研究給予更多資金投入。

4.2 政策工具類(lèi)型應(yīng)向需求型傾斜

需求型政策工具相對(duì)于另外兩種可以產(chǎn)生更為明顯的拉動(dòng)作用[7]，但目前相較于環(huán)境型政策工具而言，需求型政策工具總體所占比例較低。統(tǒng)計(jì)結(jié)果顯示我國(guó)兒童藥需求型政策中開(kāi)展再評(píng)價(jià)(6.94%)、短缺風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測(cè)(5.56%)相關(guān)政策工具相對(duì)占比較高，但在實(shí)施過(guò)程中，醫(yī)療機(jī)構(gòu)、生產(chǎn)和流通企業(yè)、政府部門(mén)對(duì)于兒童短缺藥品信息傳遞效率有待提高，監(jiān)測(cè)預(yù)警體系的構(gòu)建有待進(jìn)一步完善。[8]兒童藥相關(guān)目錄的構(gòu)建對(duì)于提高兒童藥供應(yīng)保障和患者用藥可及性水平起到了一定作用，許多政策文件中均提到兒童基本藥物目錄等相關(guān)內(nèi)容(4.86%)。但目錄的更新周期較長(zhǎng)，指導(dǎo)效果有限。如《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》在2019年之后也未進(jìn)行更新。《國(guó)務(wù)院關(guān)于印發(fā)中國(guó)婦女發(fā)展綱要和中國(guó)兒童發(fā)展綱要的通知(2021)》(國(guó)發(fā)〔2021〕16號(hào))中提到要擴(kuò)大國(guó)家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，探索制定國(guó)家兒童基本藥物目錄，及時(shí)更新兒童禁用藥品目錄，但目前尚未出臺(tái)。兒童基本藥物目錄是否會(huì)推出單獨(dú)分冊(cè)、如何確定兒童基本藥物的遴選標(biāo)準(zhǔn)和程序、如何以?xún)和舅幬锬夸洿龠M(jìn)用藥可及性與合理使用等問(wèn)題都有待研究。部分政策中涉及到采購(gòu)環(huán)節(jié)對(duì)兒童藥的相關(guān)政策(4.17%)，但基本圍繞“將符合要求的兒童藥及時(shí)納入掛網(wǎng)采購(gòu)”，對(duì)于具體要求并未作出明確規(guī)定。除此之外，需求型工具中，缺少部門(mén)協(xié)作、國(guó)際交流等相關(guān)政策工具。

因此建議完善相關(guān)政策：第一，加強(qiáng)對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥需求的監(jiān)測(cè)，針對(duì)兒童用藥建立專(zhuān)門(mén)的短缺風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測(cè)機(jī)制，利用信息系統(tǒng)在醫(yī)療機(jī)構(gòu)、政府、企業(yè)之間建立起短缺信息傳遞通道，及時(shí)將短缺信息反饋至各主體，各主體及時(shí)針對(duì)不同短缺情況作出反應(yīng)。第二，制定并及時(shí)更新以《兒童基本藥物目錄》、《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》等為核心的兒童藥相關(guān)目錄，明確目錄制定部門(mén)以及遴選原則、標(biāo)準(zhǔn)程序、更新周期，從而引導(dǎo)研發(fā)、使用端兒童藥的發(fā)展。第三，完善兒童藥掛網(wǎng)采購(gòu)政策，在相應(yīng)政策文件中明確滿(mǎn)足何種標(biāo)準(zhǔn)的兒童藥可以被納入掛網(wǎng)采購(gòu)，如具有較好臨床綜合評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)等。第四，重視部門(mén)協(xié)作、國(guó)際交流等目前較為缺失的相關(guān)政策的制定。加強(qiáng)各部門(mén)協(xié)作是提高政策效果的重要手段，應(yīng)當(dāng)加強(qiáng)各部門(mén)的協(xié)同以共同保障兒童用藥。國(guó)際交流不僅能提升相關(guān)研究水平，還能減輕政府在技術(shù)研發(fā)、人才培養(yǎng)和財(cái)政資金等方面的壓力[9]，美國(guó)、歐盟等國(guó)家和地區(qū)在兒童藥政策制定方面有較為豐富的經(jīng)驗(yàn)，因此應(yīng)當(dāng)鼓勵(lì)我國(guó)高校、企業(yè)積極開(kāi)展國(guó)際交流，在疫情背景下通過(guò)線上舉辦學(xué)術(shù)論壇、圍繞提高兒童用藥可及性等主題共同開(kāi)展學(xué)術(shù)研究等多種方式，積極推進(jìn)兒童藥的跨國(guó)學(xué)術(shù)交流。

4.3 環(huán)境型政策工具內(nèi)部應(yīng)進(jìn)一步平衡

兒童用藥可及性問(wèn)題近年來(lái)引起社會(huì)高度關(guān)注，相關(guān)政策文件尤其是較高法律級(jí)別的政策文件中制定了較多環(huán)境型政策，對(duì)保障兒童用藥起到了促進(jìn)作用。但從分析結(jié)果來(lái)看，目前環(huán)境型政策中以鼓勵(lì)引導(dǎo)、制定規(guī)劃(27.08%)以及加速審評(píng)審批(10.42%)為主，其內(nèi)部工具類(lèi)型需要進(jìn)一步平衡。雖然我國(guó)在注冊(cè)環(huán)節(jié)對(duì)兒童藥予以?xún)?yōu)先審評(píng)審批，但實(shí)際上仍然有許多藥品處于“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的困境，如何通過(guò)更多元的通道吸引境外藥品進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，是兒童藥在政策制定層面可以解決的問(wèn)題。在給予市場(chǎng)獨(dú)占期和數(shù)據(jù)保護(hù)方面，2022年發(fā)布的《藥品管理法實(shí)施條例(征求意見(jiàn)稿)》和2018年發(fā)布的《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法(暫行)(征求意見(jiàn)稿)》中有所提及，但未落地正式實(shí)施。此外，金融支持、稅收優(yōu)惠等環(huán)境型政策在兒童藥領(lǐng)域中尚未被提及。

建議重視兒童藥價(jià)格優(yōu)惠、金融支持相關(guān)的政策制定，推動(dòng)兒童藥保障項(xiàng)目相關(guān)的信貸發(fā)展，建立兒童藥企業(yè)與金融機(jī)構(gòu)的有效連接等。同時(shí)針對(duì)部分兒童藥“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的情況，科學(xué)設(shè)置更豐富的兒童藥注冊(cè)通道，明確國(guó)內(nèi)需求并利用政策手段吸引國(guó)內(nèi)缺少但國(guó)外具備的兒童藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。

4.4 部分政策目標(biāo)需要更多政策工具推動(dòng)

我國(guó)政策工具主要以鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)上市為目標(biāo)，對(duì)于兒童藥的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)和上市后評(píng)價(jià)方面相關(guān)政策工具較少。對(duì)于兒童藥的短缺，更多的認(rèn)知集中于“源頭缺”，因此政策大多集中在鼓勵(lì)研發(fā)端。實(shí)際上，兒童藥的短缺問(wèn)題需要在藥品生命周期各個(gè)環(huán)節(jié)同時(shí)進(jìn)行政策發(fā)力。醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)環(huán)節(jié)和上市后評(píng)價(jià)環(huán)節(jié)的專(zhuān)門(mén)政策，對(duì)于降低患兒家庭負(fù)擔(dān)、提高兒童用藥安全具有重要作用。同時(shí)，對(duì)上市后評(píng)價(jià)結(jié)果較好的兒童藥、納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)的兒童藥給予政策的進(jìn)一步正反饋激勵(lì)，兒童藥市場(chǎng)的潛力可以得到更大釋放。對(duì)其它政策目標(biāo)，如保障兒童藥生產(chǎn)流通供應(yīng)、促進(jìn)合理使用等對(duì)應(yīng)的生產(chǎn)、流通、患者使用環(huán)節(jié)，更多供給型政策和需求型政策的制定同樣可以更好地實(shí)現(xiàn)政策目標(biāo)，增強(qiáng)各方對(duì)兒童藥市場(chǎng)的信心。

建議未來(lái)的政策制定過(guò)程中，在重視研發(fā)上市環(huán)節(jié)的同時(shí)應(yīng)重視其它政策目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)，合理使用相應(yīng)的政策工具，使各個(gè)環(huán)節(jié)均得到充足的政策支持。進(jìn)一步重視以推動(dòng)兒童藥醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)、加強(qiáng)兒童藥上市后評(píng)價(jià)、保障生產(chǎn)流通供應(yīng)等政策目標(biāo)為發(fā)力點(diǎn)，制定專(zhuān)門(mén)針對(duì)兒童藥的相關(guān)政策。第一，對(duì)于兒童專(zhuān)用藥，醫(yī)療保障部門(mén)可制定較低自付比例的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)。第二，藥品監(jiān)督管理部門(mén)建立兒童藥物警戒相關(guān)工作指導(dǎo)原則，建立兒童藥短缺監(jiān)測(cè)工作機(jī)制，進(jìn)一步聯(lián)動(dòng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、政府部門(mén)和企業(yè)，讓兒童藥短缺信息(包括品種短缺、劑型短缺、規(guī)格短缺、用藥信息短缺等)準(zhǔn)確、及時(shí)地傳遞等。這需要明確各部門(mén)責(zé)任，進(jìn)一步加強(qiáng)部門(mén)協(xié)同。只有相關(guān)政策在兒童藥全生命周期齊發(fā)力，各政策目標(biāo)整體上得到較好實(shí)現(xiàn)，我國(guó)兒童藥才能進(jìn)入更加快速、良性的發(fā)展軌道，兒童患者的用藥需求才能得以更好地保障。

作者聲明本文無(wú)實(shí)際或潛在的利益沖突。