徐秀娟+王效軍

【摘 要】 目的 編制甲亢患者報告的PRO量表，考評其信度與效度，為甲亢臨床療效評價提供新方法。 方法 通過文獻查閱，病例訪談，專家咨詢等方法，形成條目池，篩選優(yōu)化條目，預(yù)調(diào)查，形成初量表，現(xiàn)場調(diào)查、收集數(shù)據(jù)，采用SPSS15.0軟件分析量表的信度和效度。 結(jié)果 初步形成生理領(lǐng)域、心理領(lǐng)域、社會領(lǐng)域、治療領(lǐng)域36個條目組成的甲亢患者報告的PRO量表，4個領(lǐng)域的克朗巴赫系數(shù)分別為0.688、0.656、0.693、0.698。生理領(lǐng)域提取3個因子，累計方差貢獻率為52.30%，保留軀體癥狀、生理功能2個因子；心理領(lǐng)域提取焦慮、抑郁、敵對和偏執(zhí)4個因子，累計方差貢獻率為82.65%；社會領(lǐng)域提取社會支持、社會活動2個因子，累計方差貢獻率為62.61%；治療領(lǐng)域提取依從性、滿意度、藥物評價3個因子，累計方差貢獻率為77.80%。量表的結(jié)構(gòu)效度符合理論構(gòu)想，每個條目在相應(yīng)因子上的載荷均大于0.30，少數(shù)條目存在交叉符合。 結(jié)論 該量表效度較好，信度尚可，需大樣本多中心收集數(shù)據(jù)進一步完善。

【關(guān)鍵詞】 甲狀腺功能亢進癥 基于患者報告臨床結(jié)局 量表

甲狀腺功能亢進癥（簡稱甲亢）是器官特異性自身免疫性疾病，發(fā)病機制復(fù)雜，難以治愈，嚴(yán)重影響患者的生命質(zhì)量。我國甲亢的治療以藥物保守治療為主[1]，治療期間患者需定期復(fù)查血液生化指標(biāo)，醫(yī)生依據(jù)生化指標(biāo)檢查結(jié)果調(diào)整治療方案，對甲亢患者的一些自覺癥狀如失眠、焦慮、適應(yīng)能力下降等情況的關(guān)注不夠，而這些癥狀的改變恰好能在一定程度上說明患者健康狀況的變化。因此，對甲亢患者藥物臨床療效的評價，不僅考慮血清學(xué)指標(biāo)的變化，還應(yīng)從病人的切身感受出發(fā)，從生理、心理、社會適應(yīng)等各個方面綜合評價。目前，國內(nèi)尚缺少針對甲亢疾病的特異性健康狀態(tài)評價量表，為此，我們參照美國食品及藥物管理局（FDA）患者報告結(jié)局（Patient-Reported Outcomes，PRO）量表的研制規(guī)范指南[2]，研制甲亢患者報告的PRO量表，從患者報告健康狀態(tài)的角度為甲亢臨床療效評價提供新的依據(jù)。

1 對象與方法

1.1 研究對象 對象為采用西藥治療的甲亢患者，診斷標(biāo)準(zhǔn)[3]：初診患者符合甲亢的診斷標(biāo)準(zhǔn)基本條件即彌漫性甲狀腺腫伴有高代謝癥狀和體征且血清FT3及FT4增高，TSH減低。入選標(biāo)準(zhǔn)：符合甲亢診斷標(biāo)準(zhǔn)，已經(jīng)采用藥物治療，神志清醒，思維及語言表達能力正常，愿意接受并能完成調(diào)查者。排除標(biāo)準(zhǔn)：曾選擇手術(shù)或放射碘治療，甲狀腺炎，應(yīng)激等其他原因引起的繼發(fā)性甲亢，妊娠，年齡大于60歲或小于18歲，患有除甲亢以外的慢性疾病及嚴(yán)重的器質(zhì)性病變，殘疾者，不愿意配合調(diào)查者。

1.2 研究方法 由內(nèi)分泌科醫(yī)師、量表及方法學(xué)專家、統(tǒng)計分析人員組成研究小組，結(jié)合文獻分析，患者訪談，專家咨詢，確立量表的理論框架，形成條目池，預(yù)調(diào)查，形成初量表，收集調(diào)查數(shù)據(jù)，對量表進行評價。

1.2.1 建立條目池篩選條目 自2014年10月起，研究小組采取開放式患者訪談的方法，對患者報告的自覺感受的相關(guān)描述進行典型收集，借鑒簡明健康調(diào)查量表（the Short-Form 36 Health Survey Scale，SF-36）、世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測量定量表（WHOQOL）、甲亢癥狀調(diào)查問卷 （Hyperthyroidism complaint Questionnaire，HCQ）[4]、甲狀腺疾病患者自評健康調(diào)查問卷 （Thyroid Patient Reported Outcome Questionnaire，ThyPROQ）[5]等量表的內(nèi)容，結(jié)合專家群體討論的意見，形成條目池，從條目重要性及患者理解情況篩選和優(yōu)化條目，最終確定36個條目，涉及4個領(lǐng)域：生理領(lǐng)域、心理領(lǐng)域、社會領(lǐng)域和治療領(lǐng)域。

1.2.2 初步形量表成 將每個條目規(guī)范化，用通俗易懂的語言轉(zhuǎn)化為具體的問題，確定每個條目的應(yīng)答等級，根據(jù)頻率和程度的大小，采用5級評分法：1 從來沒有發(fā)生過； 2偶爾有發(fā)生；3 約一半時間發(fā)生； 4 經(jīng)常發(fā)生；5 幾乎每天都發(fā)生，發(fā)生頻率很高。完善指導(dǎo)語及一般情況形成初量表，通過預(yù)調(diào)查進一步修改和完善。

1.3 量表的臨床測試 2015年8月～2016年3月在東莞市某三甲醫(yī)院進行現(xiàn)場調(diào)查，對象為前來醫(yī)院內(nèi)分泌門診就診的符合入選標(biāo)準(zhǔn)的甲亢患者，發(fā)放量表78份，回收有效問卷67份。

1.4 統(tǒng)計學(xué)分析 采用SPSS15.0軟件進行數(shù)據(jù)的錄入和分析。信度分析采用克朗巴赫α系數(shù)評價內(nèi)部一致性信度，效度分析采用探索性因子分析方法分析量表的結(jié)構(gòu)效度。

2 結(jié)果

2.1 調(diào)查對象的一般情況分析 調(diào)查的67例患者中，男性24例（35.8%），女性43例（64.2%）。年齡19～59歲，平均年齡為（37.93±8.42）歲?；橐鰻顩r中已婚59人（88.1%），未婚5人（7.5%），同居2人（3.0%），離異1人（1.5%）。文化程度小學(xué)及以下11人（16.4%），初中17人（25.4%），高中23人（34.3%），大學(xué)及以上16人（23.9%）。

2.2 信度分析 量表的生理領(lǐng)域、心理領(lǐng)域、社會領(lǐng)域及治療領(lǐng)域的克朗巴赫α系數(shù)分別為0.688、0.656、0.693、0.698，均在0.65以上，表明研制的量表內(nèi)部一致性信度可以接受，尚存在一定的改善空間。

2.3 效度分析 對4個領(lǐng)域依次進行探索性因子分析，并進行方差最大正交旋轉(zhuǎn)，根據(jù)量表最初的理論構(gòu)想及方差貢獻率確定提取因子（維度）的個數(shù)。4個領(lǐng)域的KMO統(tǒng)計量分別為0.712、0.690、0.767、0.813，均接近或大于0.7，Bartletts球形檢驗的P值分別為0.034、0.041、0.003、0.001，均小于0.05，提示各條目之間的相關(guān)性適合做因子分析。探索性因子分析結(jié)果顯示生理領(lǐng)域提取3個因子，累計方差貢獻率為52.3%；心理領(lǐng)域提取4個因子，累計方差貢獻率為82.65%；社會領(lǐng)域提取2個因子，累計方差貢獻率為62.61%；治療領(lǐng)域提取3個因子，累計方差貢獻率為77.80%。各條目在提取的因子上的較大載荷如表1-表4所示，可見，生理領(lǐng)域的11個條目中，A5在因子1和因子3上的載荷接近，A11在因子2和因子3上的載荷接近，根據(jù)A5和A11的測量內(nèi)容，因子3的實際意義難以解釋，經(jīng)咨詢專家，建議舍棄因子3，結(jié)合各條目的實際意義，因子1和因子2可以解釋為軀體癥狀和生理功能。心理領(lǐng)域的10個條目中，B5在因子1和因子2上載荷接近，B6在因子3和因子4上載荷接近， 提示這兩個條目在所測量的因子維度上特異性不足，需進一步修改其語義，使其表達的意義更明確。根據(jù)其余條目的實際意義，因子1～因子4可以依次解釋為焦慮、抑郁、敵對和偏執(zhí)。社會領(lǐng)域和治療領(lǐng)域的維度劃分清晰，社會領(lǐng)域的5個條目分為兩組，C1、C2、C3歸屬于因子1，解釋為社會支持，C4、C5歸屬于因子2，解釋為社會活動或社會參與。治療領(lǐng)域的10個條目分為3組，D1、D2歸屬于因子1，解釋為依從性，D3-D8歸屬于因子2，解釋為滿意度，D9、D10歸屬于因子3，解釋為藥物評價。

3 討論

甲亢是一種慢性遷延性的疾病，研制甲亢PRO量表并對甲亢患者的臨床療效進行綜合評價，可以彌補單純依靠生化指標(biāo)評價的不足，對該疾病臨床療效評價的客觀化、規(guī)范化以及標(biāo)準(zhǔn)化具有重要意義。本研究嘗試開發(fā)基于甲亢患者報告的PRO量表，初步完成了量表的研制，經(jīng)過67例測試數(shù)據(jù)的分析，研制的量表結(jié)構(gòu)效度較好，基本與理論構(gòu)想吻合。每個條目在相應(yīng)因子上的載荷值均大于0.30（條目在相應(yīng)維度的因子載荷達到0.3以上認為條目可以接受，越接近1越好）[6]，部分條目在兩個因子上的載荷接近，說明其測量維度的意義不明確，需進行適當(dāng)?shù)男薷幕蚩紤]予以刪除。信度衡量了測量結(jié)果的可靠性，即測量值的穩(wěn)定性和一致性程度。信度的評價采用較多的是克朗巴赫α內(nèi)部一致性信度系數(shù)，該指標(biāo)達到0. 70 以上表明信度較好[7]，越接近1越好。本量表的4個領(lǐng)域以及11個維度的克朗巴赫α系數(shù)有部分接近但未達到0.70，因此，量表的信度尚可，但需要進一步修訂和完善，分析其原因：一方面可能與條目設(shè)定不合理有關(guān)，另一方面可能與本次研究樣本量較小結(jié)果不穩(wěn)定有關(guān)，這也是本研究的不足之處。量表的研制是長期不斷修訂和完善的過程，因此，在后續(xù)的研究工作中，我們需要進行多中心大樣本的數(shù)據(jù)采集，進一步考評量表的測量性能，使其逐步完善。

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作者簡介：徐秀娟（1973，2—），女，滿族，遼寧開原人，碩士，職稱：講師，研究方向：多元統(tǒng)計方法的醫(yī)學(xué)應(yīng)用。